Thérapie génique appliquée à l'hémophilie

Résumé : L'hémophilie est une maladie héréditaire liée au chromosome X. Elle entraîne un trouble de la coagulation lié à un déficit en facteur VIII (hémophilie A) ou en facteur IX (hémophilie B). Ceci se traduit cliniquement par des saignements externes et internes, qui à long terme, induisent des dommages articulaires chez les patients atteints d'une forme sévère. Deux types de traitement existent aujourd'hui : les produits recombinants mis au point par génie génétique et les produits dérivés du plasma. Tous deux sont utilisés pour apporter à l'hémophile le facteur de coagulation manquant à son organisme (injection IV). Ils peuvent être employés selon deux modes : substitutif (en cas de saignement uniquement) ou prophylactique. Aujourd'hui, grâce à la thérapie génique, une troisième possibilité de traitement se met en place : faire synthétiser par l'organisme lui-même le facteur manquant, en lui apportant le gène nécessaire ou en corrigeant ponctuellement la mutation génétique en cause. Les méthodes explorées pour transférer le gène utilisent des vecteurs viraux (rétrovirus, adénovirus, virus adéno-associés) et non viraux (liposomes, plasmides électroporés...) ; celles visant à une correction du gène font appel principalement à des chimères ADN/ ARN. Ces techniques, développées pour certaines depuis une quinzaine d'année, ont fait l'objet de nombreuses expériences sur l'animal. Leur champ d'application se déplace aujourd’hui vers l'homme avec, d'ores et déjà, quatre essais cliniques de phase I en cours. Cet espoir très prometteur, que l'on doit surveiller de près de par les risques qu'il comporte, fait l'objet dans ce document d'une revue bibliographique.
Type de document :
Mémoires
Sciences pharmaceutiques. 2001
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https://dumas.ccsd.cnrs.fr/dumas-01440226
Contributeur : Jean-Hugues Morneau <>
Soumis le : mercredi 15 février 2017 - 11:36:24
Dernière modification le : mercredi 23 août 2017 - 16:41:14
Document(s) archivé(s) le : mardi 16 mai 2017 - 12:11:18

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  • HAL Id : dumas-01440226, version 1

Citation

Laure Musso. Thérapie génique appliquée à l'hémophilie. Sciences pharmaceutiques. 2001. 〈dumas-01440226〉

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