Mise en place d’une stratégie de demande de mise sur le marché international d’un anticorps monoclonal dans la prise en charge de l’hémophilie A - DUMAS - Dépôt Universitaire de Mémoires Après Soutenance Accéder directement au contenu
Mémoires Année : 2017

Global registration strategy for emicizumab, a monoclonal antibody indicated in the treatment of hemophilia A

Mise en place d’une stratégie de demande de mise sur le marché international d’un anticorps monoclonal dans la prise en charge de l’hémophilie A

Romain Cyril Grand
  • Fonction : Auteur
  • PersonId : 1021178

Résumé

Defining a registration strategy is a crucial step of drug development. Defining such a strategy for a biotechnologic drug such as emicizumab, with an orphan drug designation, must be done early in the drug development in order to anticipate every step, guarantee the shorter possible timelines and obtain the possible incentives. Moreover, implementing such a strategy at an international level requires knowledge of the different regulations and of the local Heath Authorities to obtain the shortest registration timelines possible and give access to the drug for patients. This works presents a global registration strategy for emicizumab from a personal perspective, taking account of important parameters (orphan designation, pediatric development, intellectual property) and differs from Roche's, the company developing emicizumab.
La mise en place de la stratégie d’enregistrement est une étape cruciale du développement d’un médicament et va orienter celui ci. La mise en place d’une telle stratégie pour un médicament biotechnologique innovant, comme l’emicizumab, dans une indication orpheline, doit être faite très en amont afin d’anticiper l’ensemble des étapes et garantir l’optimisation des délais et des avantages qu’il est possibles d’obtenir. De plus, la mise en place d’une stratégie au niveau international implique une connaissance des réglementations et des Autorités de Santé locales pour permettre l’accès rapide au marché et la disponibilité du traitement pour les patients. Ce travail propose une stratégie d’enregistrement internationale pour l’emicizumab issue d’une réflexion personnelle, prenant en compte les paramètres importants (désignation orpheline, développement pédiatrique, protection intellectuelle) et s’écartant de la stratégie potentielle du laboratoire Roche développant actuellement l’anticorps.
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Dates et versions

dumas-01619323 , version 1 (19-10-2017)

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Citer

Romain Cyril Grand. Mise en place d’une stratégie de demande de mise sur le marché international d’un anticorps monoclonal dans la prise en charge de l’hémophilie A. Sciences pharmaceutiques. 2017. ⟨dumas-01619323⟩
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