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Master Thesis

Développement d’une nouvelle indication de l’eculizumab dans le SHUa. Illustration autour d’un cas pédiatrique

Résumé : À l’ère des biothérapies, le laboratoire Alexion développe initialement l’eculizumab, anticorps monoclonal anti-C5, inhibiteur de la voie alterne du complément dans le traitement d’une maladie rare, l’hémoglobinurie paroxystique nocturne. Des anomalies génétiques des protéines de la voie alterne ont été identifiées dans le syndrome urémique et hémolytique atypique (SHUa), maladie rare. Il se caractérise par une atteinte rénale sévère et constitue l’enjeu majeur du pronostic faisant craindre une évolution vers l’insuffisance rénale terminale (IRT). La transplantation rénale est le meilleur traitement. Certaines des mutations identifiées exposent à un risque de récidive post greffe. Des essais cliniques pour le développement de l’AMM de l’eculizumab chez l’enfant atteint de SHUa étaient en cours à l’arrivée aux urgences d’une fillette de 25 mois. Devant une lourde histoire familiale et un tableau clinique évident de SHUa, l’équipe du CHU Timone Enfants ouvre le centre d’investigation clinique et l’inclut aux essais de phase II du protocole C10-003 pour tenter d’améliorer son pronostic rénal. L’eculizumab a permis une récupération de la fonction rénale sans séquelle et prévient des rechutes. Son cas traduit l’implication des équipes soignantes et cette démarche lui a permis l’accès à un traitement innovant suscitant de réels espoirs dans l’évolution de la qualité de vie de ces patients. L’indication a été validée mais ce traitement onéreux soulève de nouvelles interrogations dans la stratégie thérapeutique à adopter.
Document type :
Master Thesis
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https://dumas.ccsd.cnrs.fr/dumas-01773703
Contributor : Pharmacie Amu <>
Submitted on : Monday, April 23, 2018 - 9:47:31 AM
Last modification on : Thursday, April 18, 2019 - 11:44:13 PM

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BALDUCCHI BESSON Marjorie. Th...
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  • HAL Id : dumas-01773703, version 1

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Marjorie Balducchi Besson. Développement d’une nouvelle indication de l’eculizumab dans le SHUa. Illustration autour d’un cas pédiatrique. Sciences pharmaceutiques. 2017. ⟨dumas-01773703⟩

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