, Coût total des greffes selon PTC Surcoût dû à un éventuel statut MTI ANNEXES Annexe 1-Arbre décisionnel pour la classification d'un MTI en MTG Source : Médicaments de thérapie innovante, cadre réglementaire et applications thérapeutiques. Centre National Hospitalier d'Information sur le Médicament (CNHIM), 2017.

, Annexe 2-Arbre décisionnel pour la classification d'un MTI en MTC ou en MIT Source : Médicaments de thérapie innovante, cadre réglementaire et applications thérapeutiques. Centre National Hospitalier d'Information sur le Médicament (CNHIM), p.2017

, Annexe 3-La procédure de demande d'autorisation pour une RIPH dans le cas des MTI et des MTI-pp Source : Adapté de la présentation de l'ABM du 30 Novembre, vol.60, p.BIBLIOGRAPHIE, 2016.

M. Cavazzana-calvo, S. Hacein-bey, G. De-saint-basile, F. Gross, E. Yvon et al., Gene therapy of human severe combined immunodeficiency (SCID)X1 disease, Science, vol.288, issue.5466, pp.669-72, 2000.

. Parlement-européen and . Conseil-européen, Directive 2003/63/CE de la Commission, 2003.

. Parlement-européen and . Conseil-européen, Règlement (CE) 1394/2007/CE du Parlement européen et du Conseil du 13 novembre 2007 concernant les médicaments de thérapie innovante et modifiant la directive 2001/83/CE ainsi que le règlement, vol.726, 2004.

, /23/CE du Parlement européen et du Conseil du 31 mars 2004 relative à l'établissement de normes de qualité et de sécurité pour le don, l'obtention, le contrôle, la transformation, la conservation, le stockage et la distribution des tissus et cellules humains, 2004.

C. Mason and P. Dunnill, A brief definition of regenerative medicine, Regen Med, vol.3, issue.1, pp.1-5, 2008.

P. N. Lirsac, O. Blin, J. Magalon, P. Angot, E. De-barbeyrac et al., , 2015.

. Thérapie, , vol.70, pp.69-71

, Publications et présentations. www. alliancerm.org/publications-presentations/ , consulté le 25 février, 2018.

. Parlement-européen and . Conseil-européen, Directive 2010/45/UE du Parlement européen et du Conseil du 7 juillet 2010 relative aux normes de qualité et de sécurité des organes humains destinés à la transplantation

, /18/CE du Parlement européen et du Conseil du 12 mars 2001 relative à la dissémination volontaire d'organismes génétiquement modifiés dans l, 2001.

. Parlement-européen and . Conseil-européen, Directive 98/81/CE du Conseil du 26 octobre 1998 modifiant la directive 90/219/CEE relative à l'utilisation confinée de micro-organismes génétiquement modifiés

, Ministère en charge de la Santé, Loi n° 2008-595 du 25 juin 2008 relative aux organismes génétiquement modifiés

, Ministère en charge de la Santé. Article L5124-1. Code de la santé publique

, Ministère en charge de la Santé. Article L5124-9-1. Code de la santé publique

, Ministère en charge de la Santé. Article R5124-16. Code de la santé publique

, Ministère en charge de la Santé. Article R4211-32. Code de la santé publique

, Autorisations d'activités portant sur les médicaments de thérapie innovante préparés ponctuellement (MTI PP)

, Loi n° 2016-41 du 26 janvier 2016 de modernisation de notre système de santé

, Ministère en charge de la Santé. Article L4211-9-2. Code de la santé publique

, Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé. Les trois types de produits : les MTI, les MTI-PP et les préparations, 2018.

, Instruction n° DGOS/PF4/2016/382 du 9 décembre 2016 relative aux programmes de recherche sur les soins et l'offre de soins pour l'année 2017, 2018.

E. Hanna, C. Rémuzat, P. Auquier, and M. Toumi, Advanced therapy medicinal products : current and future perspectives, J Mark Access Health Policy, p.4, 2016.

, European Medicines Agency. Final report on the adaptive pathways pilot, 2018.

A. European-medicines, Recommendations on eligibility to PRIME scheme, 2018.

, Ministère des Solidarités et de la Santé. Les projets retenus, 2018.

, Ministère en charge de la Santé. Article L5121-1. Code de la santé publique

, The Common Technical Document, 2018.

. Parlement-européen and . Conseil-européen,

, European Medicines Agency-CAT-Minutes for the meeting on, pp.14-16, 2018.

, Thérapie génique : accès précoce aux premiers médicaments innovants « CAR T-Cells » dans le traitement de certains cancers hématologiques-Point d'information, Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé

S. L. Maude, T. W. Laetsch, J. Buechner, S. Rives, M. Boyer et al., Tisagenlecleucel in Children and Young Adults with B-Cell Lymphoblastic Leukemia, N Engl J Med, issue.5, p.378, 2018.

J. H. Park, I. Rivière, M. Gonen, X. Wang, B. Sénéchal et al., Long-Term Follow-up of CD19 CAR Therapy in Acute Lymphoblastic Leukemia, 2018.

, Engl J Med, vol.378, pp.449-459

. Haute-autorité-de-santé, Avis de la Commission de Transparence-Holoclar, 2018.

E. Hanna, M. Toumi, C. Dussart, B. Borissov, O. Dabbous et al., Funding breakthrough therapies: A systematic review and recommendation, 2018.
URL : https://hal.archives-ouvertes.fr/hal-01702369

, Health Policy Amst Neth, vol.122, issue.3, pp.217-246

A. Daumas, J. Magalon, E. Jouve, R. Truillet, D. Casanova et al., Long-term follow-up after autologous adipose-derived stromal vascular fraction injection into fingers in systemic sclerosis patients, Curr Res Transl Med, vol.65, issue.1, pp.40-43, 2017.
URL : https://hal.archives-ouvertes.fr/hal-01792172

. Agence-de-la-biomédecine, Règles de bonnes pratiques relatives à la préparation, à la conservation, au transport, à la distribution et à la cession des tissus, des cellules et des préparations, 2018.

, Centre National Hospitalier d'Information sur le Médicament ; Médicaments de thérapie innovante, cadre réglementaire et applications thérapeutiques, 2017.

L. S. Mti, Rencontre entre l'Agence de la Biomédecine et la Direction générale de l'offre de soins : Etude des modalités d'accès au marché des MTI et MTIPP, 2016.

L. Fluckiger, Règlement (UE) n°536/2014 relatif aux essais cliniques de médicaments à usage humain et abrogeant la directive 2001/20/CE. Les points essentiels, 2015.