Étude comparative de la réglementation des médicaments de thérapie innovante entre différents pays et de son impact dans leur développement clinique et leur commercialisation

Résumé : Les médicaments de thérapie innovante, regroupant les thérapies cellulaires et les thérapies géniques, sont une classe particulière de produits de santé, aussi bien par leur conception que par leur règlementation. Après des années de recherche et de développement clinique, plusieurs de ces thérapies sont aujourd’hui commercialisées. Ce long parcours de plus de cinquante ans a été semé d’embuches, aussi bien dues à la complexité de ces produits qu’aux effets indésirables imprévisibles, et a conduit les autorités de santé des pays les développant à l’instauration d’une règlementation plus ou moins spécifique et restrictive, dont l’ impact sur leur développement clinique reste, à ce jour, mal évalué. Le statut européen de médicament de thérapie innovante (MTI) a été fortement critiqué dès sa mise en application, et reste, dans l’esprit de nombreux professionnels de santé et chercheurs, à l’origine de la différence de progression dans le domaine des thérapies innovantes entre l’Europe et les Etats-Unis.
L’objectif de notre étude a été d’évaluer l’impact de cette différence de règlementation, aussi bien sur la recherche préclinique, sur le développement clinique que sur l’accès au marché de ces produits.
Nous avons ainsi pu montrer que si le statut est différent, la règlementation des thérapies innovantes est assez similaire entre les pays étudiés, et nous avons pu mettre en évidence d’autres pistes pouvant être responsables des écarts d’évolution dans ce nouveau et prometteur domaine de la santé, dont les barrières règlementaires à l’entrée des essais cliniques.
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Master Thesis
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Contributor : Bibliothèque Santé <>
Submitted on : Friday, November 23, 2018 - 1:22:27 PM
Last modification on : Tuesday, May 14, 2019 - 9:44:02 PM

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Baptiste Pileyre. Étude comparative de la réglementation des médicaments de thérapie innovante entre différents pays et de son impact dans leur développement clinique et leur commercialisation. Sciences pharmaceutiques. 2018. ⟨dumas-01932821⟩

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