Accès aux innovations thérapeutiques de la sclérose en plaques : exemple de la biotine haute dose en ATU de cohorte

Résumé : La sclérose en plaques (SEP) est une maladie inflammatoire, auto-immune, chronique et évolutive du système nerveux central qui touche environ 90 000 personnes en France. Elle est caractérisée par la destruction de la gaine de myéline protégeant les fibres nerveuses, à l’origine de poussées de SEP, et conduisant à plus ou moins long terme à un handicap fonctionnel irréversible. Il existe plusieurs formes de SEP (récurrentes-rémittentes, ou progressives primaires et secondaires). Les traitements actuellement disponibles sont majoritairement symptomatiques ou destinés aux formes rémittentes-récurrentes avec poussées surajoutées. Mais il existe peu de traitements de fond aujourd’hui disponibles pour les formes progressives de la maladie. On peut donc s’interroger : existe-t-il des mesures qui favorisent la recherche et le développement des médicaments innovants pour la SEP ? Ce travail vise à dresser un état des lieux des traitements actuels et futurs de la SEP en se focalisant sur un exemple en particulier : le médicament QIZENDAY® en Autorisation Temporaire d’Utilisation de cohorte (ATUc). Le QIZENDAY® (biotine à haute dose) est indiqué chez l’adulte dans le traitement de la SEP progressive primaire ou secondaire sans poussée depuis au moins 1 an, à une dose journalière recommandée de 300 mg. Les données d’efficacité recueillies sur la 1ère année de l’ATUc QIZENDAY semblent montrer une stabilisation voire une amélioration de l’état neurologique des patients dans le contexte d’une maladie neurologique évolutive. Les données de sécurité rapportent majoritairement des effets qui semblent être en relation avec l’évolution de la maladie et ne modifient pas la balance bénéfice/risque du médicament.
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Master Thesis
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Contributor : Pharmacie Amu <>
Submitted on : Wednesday, January 9, 2019 - 11:24:29 AM
Last modification on : Thursday, April 18, 2019 - 11:44:13 PM

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Lisa Scibetta. Accès aux innovations thérapeutiques de la sclérose en plaques : exemple de la biotine haute dose en ATU de cohorte. Sciences pharmaceutiques. 2018. ⟨dumas-01975116⟩

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