L’arrivée sur le marché des cellules CAR-T représente une avancée majeure dans le traitement de certains cancers. Leur efficacité clinique chez des patients atteints d’une LAL B ou d’un LDGCB en rechute ou réfractaires, ouvre un nouveau champ de possibilités. De nombreux essais cliniques sont en cours, étudiant l’efficacité et la sécurité de cellules CAR-T dans le traitement d’autres cancers, mais également de cellules CAR-T « améliorées », multi-spécifiques ou encore allo-géniques. Il existe cependant un manque de recul sur leur efficacité et leur tolérance à long terme. De plus, ces nouveaux médicaments sont responsables de toxicités potentiellement graves qui nécessitent une prise en charge rapide et adaptée. Leur circuit logistique et pharmaceutique est très complexe et difficile à mettre en place. Ainsi, les centres souhaitant traiter des patients par cellules CAR-T doivent être qualifiés par les titulaires des AMM et déclarer cette activité à l’ARS qui effectuera le contrôle des critères définis par l’arrêté du 28 mars 2019. Un état des lieux des centres qualifiés ou en cours de qualification a été réalisé en France. Celui-ci révèle un nombre restreint de centres qualifiés et met en évidence les difficultés de ces derniers dans la mise en place du circuit. Enfin le coût des cellules CAR-T est exceptionnellement élevé. En tenant compte du suivi du patient durant 4 semaines, il sera nécessaire d’adapter la prise en charge afin de maintenir un accès à l’innovation pour tous les patients. Sur un plan clinique, logistique, réglementaire et économique, les cellules CAR-T constituent une réelle innovation de rupture.