, Les laboratoires A et B n'ont transmis aucune information pour des raisons de confidentialité
, Les résultats détaillés ci-dessous sont uniquement issus des réponses des pharmaciens
10 établissements de santé au total (8 CHU et 2 CLCC) peuvent prescrire des médicaments CAR-T : Hôpital Saint-Louis ,
, Sur l'ensemble des établissements de santé français, 25% des CHU et 11% des CLCC sont qualifiés (figures 27 et 28)
7 autres établissements, 6 CHU et 1 CLCC, sont en cours de qualification ,
, Les cancers en France en 2018 -L'essentiel des faits et chiffres (édition 2019, 2019.
Chimeric antigen receptor (CAR) T therapies for the treatment of hematologic malignancies: clinical perspective and significance, J Immunother Cancer. 4 déc, vol.6, issue.1, p.137, 2018. ,
CD19-targeted chimeric antigen receptor T-cell therapy for acute lymphoblastic leukemia, Blood. 25 juin, vol.125, issue.26, pp.4017-4040, 2015. ,
, Collège des Enseignants d'Immunologie. Immunologie fondamentale et immunopathologie. 2ème édition, vol.344, 2018.
Antitumor immunity and cellular cancer therapies, Med Sci (Paris). janv, vol.19, issue.1, pp.43-53, 2003. ,
, concepts et principes des CAR-T cells, vol.105, pp.135-181, 2018.
Engineering CAR-T cells, Biomark Res, vol.5, p.22, 2017. ,
Chimeric Antigen Receptors Modified T-Cells for Cancer Therapy, J Natl Cancer Inst. juill, vol.108, issue.7, 2016. ,
Chimeric Antigen Receptor-Engineered T Cells for Immunotherapy of Cancer, Journal of Biomedicine and Biotechnology, vol.2010, pp.1-13, 2010. ,
Chimeric antigen receptors: unleashing a new age of anti-cancer therapy, Cancer Cell Int, vol.18, p.182, 2018. ,
Cancer immunotherapy: the beginning of the end of cancer, BMC Med. 5 mai, vol.14, p.73, 2016. ,
Specific activation and targeting of cytotoxic lymphocytes through chimeric single chains consisting of antibody-binding domains and the gamma or zeta subunits of the immunoglobulin and T-cell receptors, Proc Natl Acad Sci, vol.15, issue.2, pp.720-724, 1993. ,
, Chimeric T-Cell Receptors with Antibody-Type Specificity. Methods, vol.8, issue.2, pp.133-175, 1995.
Axicabtagene Ciloleucel CAR T-Cell Therapy in Refractory Large B-Cell Lymphoma, N Engl J Med, vol.28, issue.26, pp.2531-2575, 2017. ,
Tisagenlecleucel in Children and Young Adults with B-Cell Lymphoblastic Leukemia, N Engl J Med, vol.01, issue.5, pp.439-487, 2018. ,
Tisagenlecleucel in Adult Relapsed or Refractory Diffuse Large B-Cell Lymphoma, N Engl J Med. 3 janv, vol.380, issue.1, pp.45-56, 2019. ,
Structural Design of Engineered Costimulation Determines Tumor Rejection Kinetics and Persistence of CAR T Cells, Cancer Cell, vol.28, issue.4, pp.415-443, 2015. ,
, RCP
,
, RCP
,
Chimeric antigen receptors combining 4-1BB and CD28 signaling domains augment PI3kinase/AKT/Bcl-XL activation and CD8+ T cellmediated tumor eradication, Mol Ther. févr, vol.18, issue.2, pp.413-433, 2010. ,
TRUCKs: the fourth generation of CARs, Expert Opin Biol Ther, vol.15, issue.8, pp.1145-54, 2015. ,
Tumor-infiltrating lymphocytes genetically engineered with an inducible gene encoding interleukin-12 for the immunotherapy of metastatic melanoma, Clin Cancer Res. 15 mai, vol.21, issue.10, pp.2278-88, 2015. ,
Les immunothérapies spécifiques dans le traitement des cancers -Rapport, 2018. ,
CTL019 (tisagenlecleucel): CAR-T therapy for relapsed and refractory B-cell acute lymphoblastic leukemia, Drug Des Devel Ther, vol.12, pp.3885-98, 2018. ,
Global Manufacturing of CAR T Cell Therapy, Mol Ther Methods Clin Dev. 17 mars, vol.4, pp.92-101, 2017. ,
A new approach to gene therapy using Sleeping Beauty to genetically modify clinical-grade T cells to target CD19, Immunological reviews. janv, vol.257, issue.1, p.181, 2014. ,
Enhanced CAR T-cell engineering using non-viral Sleeping Beauty transposition from minicircle vectors, Leukemia, vol.31, issue.1, pp.186-94, 2017. ,
Phase I trials using Sleeping Beauty to generate CD19-specific CAR T cells, J Clin Invest, vol.01, issue.9, pp.3363-76, 2016. ,
Chapitre 4: Item 312 -UE 9 Leucémies aiguës ,
, NCCN Clinical Practice Guidelines in Oncology (NCCN Guidelines®) Acute Lymphoblastic Leukemia, Acute Lymphoblastic Leukemia, p.96, 2014.
Childhood Acute Lymphoblastic Leukemia: Progress Through Collaboration, J Clin Oncol. 20 sept, vol.33, issue.27, pp.2938-2986, 2015. ,
Intensified Therapy of Acute Lymphoblastic Leukemia in Adults: Report of the Randomized GRAALL-2005 Clinical Trial, J Clin Oncol. 20 août, vol.36, issue.24, pp.2514-2537, 2018. ,
,
,
Childhood acute lymphoblastic leukaemia and relapse, British Journal of Haematology, vol.131, issue.5, pp.579-87, 2005. ,
Résumé du rapport périodique de synthèse de Kymriah ,
,
Chapitre 12: Item 316 -UE 9 Lymphomes malins ,
, ALD n° 30 -Lymphomes non hodgkiniens de l'adulte, HAS
,
Lymphome B à grandes cellules primitif du médiastin chez la femme: à propos de cinq cas, Pan Afr Med J, vol.30, issue.2016 ,
, Lymphome médiastinal primitif à grandes cellules B
,
,
,
,
Axicabtagene Ciloleucel CAR T-Cell Therapy in Refractory Large B-Cell Lymphoma, N Engl J Med. 28 déc, vol.377, issue.26, pp.2531-2575, 2017. ,
Résumé du rapport périodique de synthèse de Yescarta ,
,
, données générales en vraie vie, résultats et facteurs prédictifs de toxicité -Congrès ASH 2018, 2018.
Recent advances in CAR T-cell toxicity: Mechanisms, manifestations and management, Blood Rev, vol.34, pp.45-55, 2019. ,
CD19 CAR-T cells of defined CD4 + :CD8 + composition in adult B cell ALL patients, J Clin Invest. 1 juin, vol.126, issue.6, pp.2123-2161, 2016. ,
Current concepts in the diagnosis and management of cytokine release syndrome, Blood. 10 juill, vol.124, issue.2, pp.188-95, 2014. ,
Monoclonal antibodyinduced cytokine-release syndrome, Expert Review of Clinical Immunology. 1 sept, vol.5, issue.5, pp.499-521, 2009. ,
Forecasting the cytokine storm following systemic interleukin (IL)-2 administration, Journal of Translational Medicine, vol.2, p.17, 2004. ,
Cytokine release syndrome with novel therapeutics for acute lymphoblastic leukemia, Hematology. 12 févr, vol.2016, issue.1, pp.567-72, 2016. ,
Toxicities of chimeric antigen receptor T cells: recognition and management, Blood, vol.30, issue.26, pp.3321-3351, 2016. ,
Toxicity and management in CAR T-cell therapy, Mol Ther Oncolytics, vol.3, p.16011, 2016. ,
Chimeric antigen receptor T cells for sustained remissions in leukemia, N Engl J Med, vol.371, issue.16, pp.1507-1524, 2014. ,
Kinetics and biomarkers of severe cytokine release syndrome after CD19 chimeric antigen receptor-modified T-cell therapy, Blood, vol.130, issue.21, pp.2295-306, 2017. ,
, RCP
,
Chimeric antigen receptormodified T cells for acute lymphoid leukemia, N Engl J Med. 18 avr, vol.368, issue.16, pp.1509-1527, 2013. ,
,
,
Current approaches in the grading and management of cytokine release syndrome after chimeric antigen receptor T-cell therapy, Ther Clin Risk Manag. 28 févr, vol.15, pp.323-358, 2019. ,
Refractory Cytokine Release Syndrome in Recipients of Chimeric Antigen Receptor (CAR) T Cells, Blood. 6 déc, vol.124, issue.21, pp.2296-2296, 2014. ,
CAR T-Cell Leukemia Trial Put on Hold After Two Deaths ,
,
Durable Molecular Remissions in Chronic Lymphocytic Leukemia Treated With CD19-Specific Chimeric Antigen Receptor-Modified T Cells After Failure of Ibrutinib, JCO. 17 juill, vol.35, issue.26, pp.3010-3030, 2017. ,
Chimeric antigen receptor T-cell therapy -assessment and management of toxicities, Nat Rev Clin Oncol. janv, vol.15, issue.1, pp.47-62, 2018. ,
Chimeric antigen receptor T cells for sustained remissions in leukemia, N Engl J Med, vol.371, issue.16, pp.1507-1524, 2014. ,
Endothelial Activation and Blood-Brain Barrier Disruption in Neurotoxicity after Adoptive Immunotherapy with CD19 CAR-T Cells, Cancer Discov, vol.7, issue.12, pp.1404-1423, 2017. ,
,
Société française d'Hématologie. Hématologie, Chapitre 8: Item 315 -UE 9 Leucémie lymphoïde chronique ,
Chimeric antigen receptor T cells persist and induce sustained remissions in relapsed refractory chronic lymphocytic leukemia, Sci Transl Med. 2 sept, vol.7, issue.303, pp.303-139, 2015. ,
, RCP
,
CD19 CAR-T cells combined with ibrutinib to induce complete remission in CLL, vol.35, pp.7509-7509, 2017. ,
CAR-T cells : indications actuelles en pédiatrie et perspectives de développement, Bulletin du Cancer. déc, vol.105, pp.147-57, 2018. ,
Characterization of CD22 Expression in Acute Lymphoblastic Leukemia, Pediatr Blood Cancer. juin, vol.62, issue.6, pp.964-973, 2015. ,
Anti-CD22-chimeric antigen receptors targeting B-cell precursor acute lymphoblastic leukemia, Blood. 14 févr, vol.121, issue.7, pp.1165-74, 2013. ,
Adoptive immunotherapy for indolent non-Hodgkin lymphoma and mantle cell lymphoma using genetically modified autologous CD20-specific T cells, Blood. 15 sept, vol.112, issue.6, pp.2261-71, 2008. ,
A T-cell-directed chimeric antigen receptor for the selective treatment of T-cell malignancies, Blood. 20 août, vol.126, issue.8, pp.983-92, 2015. ,
CD7-edited T cells expressing a CD7-specific CAR for the therapy of T-cell malignancies, Blood, vol.20, issue.3, pp.285-96, 2017. ,
CD33-specific chimeric antigen receptor T cells exhibit potent preclinical activity against human acute myeloid leukemia, Leukemia. août, vol.29, issue.8, pp.1637-1684, 2015. ,
Switching CAR T cells on and off: a novel modular platform for retargeting of T cells to AML blasts, Blood Cancer J. août, vol.6, issue.8, p.458, 2016. ,
NKG2D-based chimeric antigen receptor therapy induced remission in a relapsed/refractory acute myeloid leukemia patient, Haematologica, vol.103, issue.9, pp.424-430, 2018. ,
Item 317 -UE 9 Myélome multiple, vol.9 ,
B-cell maturation antigen is a promising target for adoptive T-cell therapy of multiple myeloma, Clin Cancer Res. 15 avr, vol.19, issue.8, pp.2048-60, 2013. ,
T cells expressing an anti-B-cell maturation antigen chimeric antigen receptor cause remissions of multiple myeloma, Blood, vol.29, issue.13, pp.1688-700, 2016. ,
Anti-BCMA CAR T-Cell Therapy bb2121 in Relapsed or Refractory Multiple Myeloma, N Engl J Med. 2 mai, vol.380, issue.18, pp.1726-1763, 2019. ,
SLAMF7-CAR T cells eliminate myeloma and confer selective fratricide of SLAMF7 + normal lymphocytes, Blood. 28 déc, vol.130, issue.26, pp.2838-2885, 2017. ,
Phase I Hepatic Immunotherapy for Metastases Study of Intra-Arterial Chimeric Antigen Receptor-Modified T-cell Therapy for CEA+ Liver Metastases, Clin Cancer Res. 15 juill, vol.21, issue.14, pp.3149-59, 2015. ,
Phase I Escalating-Dose Trial of CAR-T Therapy Targeting CEA+ Metastatic Colorectal Cancers, Mol Ther, vol.03, issue.5, pp.1248-58, 2017. ,
Anti-mesothelin chimeric antigen receptor T cells in patients with epithelial ovarian cancer, JCO. 20 mai, vol.34, issue.15_suppl, pp.5511-5511, 2016. ,
Phase I Study of Chimeric Antigen ReceptorModified T Cells in Patients with EGFR-Positive Advanced Biliary Tract Cancers, Clin Cancer Res, vol.15, issue.6, pp.1277-86, 2018. ,
Chimeric antigen receptor-modified T cells for the immunotherapy of patients with EGFR-expressing advanced relapsed/refractory non-small cell lung cancer, Sci China Life Sci. mai, vol.59, issue.5, pp.468-79, 2016. ,
Phase I Trial of Anti-PSMA Designer CAR-T Cells in Prostate Cancer: Possible Role for Interacting Interleukin 2-T Cell Pharmacodynamics as a Determinant of Clinical Response, Prostate, vol.76, issue.14, pp.1257-70, 2016. ,
Antitumor activity and long-term fate of chimeric antigen receptor-positive T cells in patients with neuroblastoma, Blood. 1 déc, vol.118, issue.23, pp.6050-6056, 2011. ,
Regression of Glioblastoma after Chimeric Antigen Receptor T-Cell Therapy, N Engl J Med, vol.29, issue.26, pp.2561-2570, 2016. ,
Développement des CAR-T dans les tumeurs solides, Bulletin du Cancer. déc, vol.105, pp.178-87, 2018. ,
Advances in Chimeric Antigen Receptor T-Cell Therapies for Solid Tumors, Clin Pharmacol Ther. janv, vol.105, issue.1, pp.71-79, 2019. ,
Precision Tumor Recognition by T Cells With Combinatorial Antigen-Sensing Circuits, Cell. 11 févr, vol.164, issue.4, pp.770-779, 2016. ,
Chimeric antigen receptor (CAR) T therapies for the treatment of hematologic malignancies: clinical perspective and significance, J Immunother Cancer. 4 déc, vol.6, issue.1, p.137, 2018. ,
Challenges and opportunities of allogeneic donor-derived CAR T cells: Current Opinion in Hematology, vol.22, pp.509-524, 2015. ,
, Directive 2003/63/CE de la Commission, du 25 juin 2003, modifiant la directive 2001/83/CE du Parlement européen et du Conseil instituant un code communautaire relatif aux médicaments à usage humain, vol.27, 2003.
1394/2007 du Parlement européen et du Conseil du 13 novembre 2007 concernant les médicaments de thérapie innovante et modifiant la directive 2001/83/CE ainsi que le règlement (CE), vol.726, 2004. ,
Directive 2004/23/CE du Parlement européen et du Conseil du 31 mars 2004 relative à l'établissement de normes de qualité et de sécurité pour le don, l'obtention, le contrôle, la transformation, la conservation, le stockage et la distribution des tissus et cellules humains, 2007. ,
Médicaments de thérapie innovante préparé ponctuellement et préparations : Synthèse du cadre réglementaire applicable pour la fabrication, le développement et la mise sur le marché de ces produits, ANSM : Médicaments de thérapie innovante, 2012. ,
,
, Public Health -European Commission. Community Register of orphan medicinal products
, Union Register of medicinal products
Décision d'autorisation de la mise sur le marché d'organismes génétiquement modifiés dans le cadre d'une autorisation temporaire d'utilisation portant sur un médicament à usage humain -KYMRIAH (Tisagenlecleucel), 2018. ,
Prise en charge des cellules CAR-T au sein des établis-sements de santé français : fabrication, distribution, et aspects réglementaires. Bulletin de l'Académie Nationale de Médecine, sept, vol.202, issue.7, pp.1431-1471, 2018. ,
PRIME: priority medicines, 2018. ,
,
Approval of First CAR-Ts: Have we Solved all Hurdles for ATMPs?, Cell Med. janv, vol.11, p.215517901882278, 2019. ,
Arrêté du 28 mars 2019 limitant l'utilisation de médicament de thérapie innovante à base de lymphocytes T génétiquement modifiés dits CAR-T Cells autologues indiqués dans le traitement de la leucémie aiguë lymphoblastique à cellules B et/ou du lymphome à grande cellule B, à certains établissements de santé en application des dispositions de l'article L. 1151-1 du code de la santé publique, vol.10, 2019. ,
Arrêté du 8 août 2019 modifiant l'arrêté du 28 mars 2019 limitant l'utilisation de médicament de thérapie innovante à base de lymphocytes T génétiquement modifiés dits CAR-T Cells autologues indiqués dans le traitement de la leucémie aiguë lymphoblastique à cellules B et/ou du lymphome à grande cellule B, à certains établissements de santé en application des ,
, HAS. Avis d'efficience YESCARTA (axicabtagene ciloleucel), CAR T anti-CD19, 2019.
Avis relatif aux prix de spécialités pharmaceutiques publiés en application de l'article L. 162-16-6 du code de la sécurité sociale, vol.13, 2019. ,
, HAS. Avis d'efficience KYMRIAH (tisagenlecleucel), CAR T anti-CD19, 2019.
, HAS. Avis d'efficience KYMRIAH (tisagenlecleucel), CAR T anti-CD19 (LDGCB), 2019.
, Notre opposition au brevet Kymriah®
Notice technique n° 2-790-2019 du 24 décembre 2018-PMSI 2019 ,
, ATIH. Notice technique n° ATIH-371-6-2019 du 22 juillet 2019 -Nouveaux recueils Traitements de type CAR-T cells, 2019.
Prise en charge des cellules CAR-T au sein des établis-sements de santé français : fabrication, distribution, et aspects réglementaires ,
,
,