Les législations des médicaments orphelins : de la conception à la dispensation - DUMAS - Dépôt Universitaire de Mémoires Après Soutenance Accéder directement au contenu
Mémoires Année : 2019

Les législations des médicaments orphelins : de la conception à la dispensation

Résumé

Orphan drugs - treatments for rare diseases, have become an emerging trend in pharmaceutical industry since the last several decades. Thank to investments from pharmaceutical companies and incentives from health authorities, research and development in rare diseases has achieved significant ground-breaking outcomes. Many rare diseases now can be treated. Patient’s condition and life quality have been significantly improved. As the legislation background for Orphan Drugs was first created 36 years ago and is still evolving these days, developing a new orphan drug encounters numerous difficulties in different phases, especially in early drug discovery, clinical trials, and patient access. On the other side, the knowledge about genetic sequence and biotechnologies have significantly increased, which facilitates the research and development of orphan drugs. Due to a rapid growth in orphan drugs market, it is necessary to have a comprehensive understanding on regulatory requirement worldwide from early research to patient distribution, in order to identify challenges and also opportunities for concerned healthcare players.
Les médicaments orphelins – des traitements des maladies rares, sont devenus une tendance émergente dans l’industrie pharmaceutique depuis quelques décennies. Grâce aux investissements des entreprises pharmaceutiques et aux mesures incitatives des autorités de santé, la recherche et le développement des maladies rares ont obtenu des résultats révolutionnaires. De nombreuses maladies rares peuvent désormais être traitées. L’espérance de vie et la qualité de vie des patients sont considérablement améliorées. Alors que le cadre réglementaire sur les médicaments orphelins a été créé pour la première fois il y a 36 ans et qu'il est évolution constante, le développement d'un nouveau médicament orphelin rencontre de nombreuses difficultés notamment dans la recherche précoce, les essais cliniques et l’accès aux patients. D’une autre coté, nous avons aussi observés une croissance remarquable des connaissances des séquences génétiques et des biotechnologies. Ceci a permis d’ouvrir la porte à de profondes compréhensions de physiopathologies et d’offrir plus de possibilités de traitements. En raison de l’évolution rapide du marché des médicaments orphelins, il est nécessaire d’avoir une vision exhaustive des exigences réglementaires de la recherche précoce jusqu’à la distribution aux patients afin d'identifier les difficultés et ainsi les opportunités pour les acteurs de santé concernés.
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NGUYEN Thi-Thuy Linh. Thèse d'exercice 2019.pdf (1.54 Mo) Télécharger le fichier
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Dates et versions

dumas-02338530 , version 1 (30-10-2019)

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  • HAL Id : dumas-02338530 , version 1

Citer

Thi-Thuy Linh Nguyen. Les législations des médicaments orphelins : de la conception à la dispensation. Sciences pharmaceutiques. 2019. ⟨dumas-02338530⟩
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