, Synthèse d'activité 2017 de l'ANSM

D. Launet, Les autorisations temporaires d'utilisation (ATU) : 50 ans d'histoire de l'évolution de la réglementation des médicaments en France. Revue d'histoire de la pharmacie, vol.92, pp.47-54, 2004.

, Arrêté du 22 septembre 1965, relative à l'autorisation d'importation (1965), 1965.

, Arrêté interministériel du 22 octobre 1973, relatif à la vente de médicaments AP et aux procédures d'achats en direct (1973), pp.31-1973

, Circulaire n° 651 du 1er juillet 1982, relative au médicament à l'hôpital, aux conditions particulières d'achat et de dispensation, 1982.

, décembre 1988, dite loi Huriet, relative à la protection des personnes se prêtant à la recherche biomédicale, p.16032, 1988.

, du 8 décembre 1992, modifiant le livre V du code de la santé publique et relative à la pharmacie et au médicament (1992), pp.11-1992

. Montagnier, Le Sida et la société française, décembre 1993, 1993.

, Loi n° 96-452 du 28 mai 1996, portant diverses mesures d'ordre sanitaire, sociale et statutaires, Journal officiel de la République française, vol.6, p.10213, 1996.

, Décret n° 98-578 du 8 juillet 1998 relatif aux autorisations d'importation et aux autorisations temporaires d'utilisation de médicaments à usage humain et modifiant le code de la santé publique, Journal officiel de la République française, vol.11, pp.10689-91, 1998.

, Article L5121-12 du CSP, modifié par la loi n°2011-2012 du 29 décembre, p.26, 2011.

, Dossier « Autorisations temporaires d'utilisation » (ATU) de l'ANSM

, Liste des ATU nominatives autorisées

, Liste des ATU de cohorte en cours

, Liste des ATU arrêtées

, Liste des ATU de cohorte ayant reçu un avis défavorable

, du ministere des solidarités et de la santé mis à jour la 07/11, Dossier « Autorisations temporaires d'utilisation (ATU)

, Dossier « Autorisations temporaires d'utilisation (ATU) » du Vidal mis à jour en octobre 2017

. Règlement, , 2004.

. Hara, Medical Devices and Other Therapeutic Products Act (PMD Act, Pharmaceuticals, 2014.

. Tsuyuki, Compassionate use of drugs and medical devices in the United States, the European Union and Japan, The Japanese Society for Regenerative Medicine, Regenerative Therapy, vol.4, 2015.

. Balasubramanian, An overview of Compassionate Use Programs in the European Union member states; Intractable & Rare Diseases Research, vol.5, pp.244-254, 2016.

. Jokura, Comparison of the new Japanese legislation for expedited approval of regenerative medicine products with the existing systems in the USA and European Union, Journal of tissue engineering and regenerative medicine, vol.12, pp.1056-62, 2017.

. Okura, History of Development and Regulations for Regenerative Medicines in Japan, Journal of Stem Cell Research & Therapy, vol.7, p.1, 2017.

«. Dossier, M. Au-marché-;-de, D. Yves, M. Catherine, D. Et-véronique et al., nom de la mission d'évaluation et de contrôle de la sécurité sociale et de la commission des affaires sociales, vol.569, 2017.

, LFSS) 2019 : les principales mesures Publié le 27 décembre 2018 -Direction de l'information légale et administrative

. Petitot, Hémophilie chez les descendants de la Reine Victoria, Plume d'histoire, 2016.

, Exercice arbre l'hémophilie: la maladie des rois, les SVT de la grenouille

L. Dans-l'histoire and . Hemophilievereniging,

. Macfarlane, An enzyme cascade in the blood clotting mechanism, and its function as a biological amplifier, Nature, vol.202, pp.498-507, 1964.

, HAS

. Mannucci, The hemophilias -from royal genes to gene therapy, The New England journal of medicine, vol.344, pp.1773-1782, 2001.

, My own version of the standard-issue coagulation cascade

. Vidal and . Hémophilie, La maladie, vol.20, 2018.
URL : https://hal.archives-ouvertes.fr/halshs-00812997

, Association française des hémophiles. Qu'est-ce que l'hémophilie ?

, Association française des hémophiles. Hémophilie sévère, modérée ou mineure, 2006.

M. Hémophile-en, Savoir pour protéger ses articulations

C. Recommandations, Coordination Médicale pour l'Etude et le Traitement de l'Hémophilie et des autres déficits en protéines de la coagulation), 2006.

, Développement des inhibiteurs et prise en charge chez les patients hémophiles traités par Facteur VIII ou IX d'origine plasmatique ou recombinante. Rapport AFSSAPS, 2006.

. Lacroix-desmazes, The prevalence of proteolytic antibodies against factor VIII in patients with hempophila A and factor VIII inhibitors, The New England Journal of Medicine, vol.346, p.9, 2002.

, FEIBA France Summary of Product Characteristics, Baxalta Innovations GmbH, 2016.

. Novosevenrt, Coagulation Factor VIIa Recombinant) U.S. Package Insert, Novo Nordisk Inc, 2016.

. Antun, Inhibitor recurrence after immune tolerance induction: a multicenter retrospective cohort study, J Thromb Haemost, vol.13, issue.11, pp.1980-1988, 2015.

. Coppola, Optimizing management of immune tolerance induction in patients with severe haemophilia A and inhibitors: towards evidence-based approaches, Br J Haematol, vol.150, issue.5, pp.515-543, 2010.

. Rocino, Treatment and Prevention of Bleeds in Haemophilia Patients with Inhibitors to Factor VIII/IX, J. Clin. Med, vol.6, issue.4, p.46, 2017.

. Gringeri, Health related quality of life in patients with haemophilia and inhibitors on prophylaxis with anti-inhibitor complex concentrate: results from the Pro FEIBA study, Haemophilia, vol.19, pp.736-743, 2013.

. Srivastava, Treatment guidelines working group on behalf of The World Federation of Hemophilia. Guidelines for the management of hemophilia, Haemophilia, vol.19, p.147, 2013.

, Résumé des Caractéristiques du Produit Hemlibra emicizumab

, Autorisation Temporaire d'Utilisation de Cohorte de l'emicizumab : -Synopses of individual studies -Clinical study report BH29992 and BH29884 -Summary of clinical safety -Summary of clinical efficacy

, Etude Pivot HAVEN 1: A Randomized, Multicenter, Open-Label, Phase III Clinical Trial to Evaluate the Efficacy, Safety, and Pharmacokinetics of Prophylactic Emicizumab Versus no Prophylaxis in Hemophilia A Patients With Inhibitors

, Etude Pivot HAVEN 2: A Multicenter, Open-Label, Phase III Clinical Trial to Evaluate the Efficacy, Safety, and Pharmacokinetics of Subcutaneous Administration of Emicizumab in Hemophilia A Pediatric Patients With Inhibitors

M. , Mimicking Factor VIII to Manage the Factor VIII-Deficient State, The New England Journal Of Medicine, vol.379, issue.9, pp.880-882, 2018.

. Hemlibra®,

, Dossier « Faire une demande d'autorisation temporaire d'utilisation

, FDA approves emicizumab-kxwh for prevention and reduction of bleeding in patients with hemophilia A with factor VIII inhibitors

. Oldenburg, Emicizumab Prophylaxis in Hemophilia A with Inhibitors, The New England journal of medicine, vol.377, pp.809-827, 2017.

. Mahlangu, Emicizumab Prophylaxis in Patients Who Have Hemophilia A without Inhibitors, The New England Journal Of Medicine, vol.379, issue.9, pp.811-833, 2018.

, Commission consultative -commission d'évaluation initiale du rapport bénéfice risque des produits de santé -ATUc Hemlibra, vol.18, 2018.

, Journal Officiel de la République Française n°0031 du 6 février 2019, Texte n°6

G. Compte-rendu-de-la-séance, /. De-trvail-oncologie, and . Hématologie, , vol.18

L. Paris and . Médicament-en-allemagne, Revue française des affaires sociales, pp.279-308

L. Chalanson, C. Innovants-en-europe, and . Île-de-france, , 2016.

A. Ecri-institute,

, ANNEXE 6 : monographie Etats-Unis, analyse comparative portant sur la définition et l'identification de l'innovation médicamenteuse en cancérologie dans différents pays ainsi que les procèdes permettant d'accélérer sa mise à disposition

L. Santé-du-japon, ». , L. De-la, and F. ,

M. Economie and . Mondial, La part de l'Europe continue de décroître

, Annexe 1 : Règlement européen CE N°726, p.83, 2004.

, Article 83

, Par dérogation à l'article 6 de la directive 2001/83/CE, les États membres peuvent rendre disponible en vue d'un usage compassionnel un médicament à usage humain relevant des catégories visées à l'article 3

, la mise à disposition, pour des raisons compassionnelles, d'un médicament relevant des catégories visées à l'article 3, paragraphes 1 et 2, à un groupe de patients souffrant d'une maladie invalidante, chronique ou grave, ou d'une maladie considérée comme mettant la vie en danger, ces patients ne pouvant pas être traités de manière satisfaisante par un médicament autorisé. Le médicament concerné doit soit avoir fait l'objet d'une demande d'autorisation de mise sur le marché conformément à l'article 6 du présent règlement

. Lorsqu'un, État membre a recours à la possibilité prévue au paragraphe 1, il le notifie à l'Agence

, Lorsqu'un usage compassionnel est envisagé, le comité des médicaments à usage humain peut, après avoir consulté le fabricant ou le demandeur, adopter des avis sur les conditions d'utilisation, les conditions de distribution et les patients cibles. Ces avis sont régulièrement mis à jour

, Les États membres tiennent compte de tous les avis existants

, Agence tient à jour une liste des avis adoptés conformément au paragraphe 4, qui sont publiés sur son site Internet. L'article 24