Abstract : Introduction: Young patients with idiopathic aplastic anemia (AA) respond better to immunosuppressive therapy (IST) but the long-term outcome is suboptimal. Excellent results of up-front unrelated donor (UD) hematopoietic stem cell transplantation (HSCT) have been reported (Dufour C, BJH 2015). We took advantage of the SAAWP registry of the European Blood and Marrow Transplantation (EBMT) to analyze the outcome of 70 patients who received up-front UD HSCT in Europe. Methods: Patients who had received an UD HSCT for AA, between 2010 and 2018, registered in the SAAWP registry were included. Patients who had received IST (CSA or anti-thymocyte globulin (ATG)) before HSCT, cord blood, haplo-identical transplant were excluded as well as patients suffering from congenital bone marrow disorders. The primary endpoint was overall survival (OS) at 2 years. Secondary endpoints were GVHD-free/relapse-free survival (GRFS). Results: Seventy-seven patients were included; median age was 19 years old (11-33). Time to HSCT was 7 months (IQR 3.7-11.9). The two-year overall survival rate was 90% (95% CI, 84-97%). Main cause of death was infection. Graft failure occurred in 9% (3-16%) of the patients. Acute GVHD grade II-IV was observed in 11% (4-18%) of the patients and Grade III-IV happened occured only in 2 cases. Chronic GVHD at 2 years occurred in 15% (6-23%) of the patients, with no extensive case . GRFS was 85% (76-94%) at 2-years. Conclusion: Up-front UD transplantation leads to promising results, confirming previous studies on a smaller cohort of patients. Because of obvious limitation related to the retrospective studiessetting of our study, unreported events and information bias cannot be excluded.
Résumé : Introduction : Les jeunes patients traités pour une aplasie médullaire idiopathique (AA) répondent mieux aux immunosuppresseurs (IST) mais les résultats à long terme sont suboptimaux. D’excellents résultats de greffe hématopoiétique phénoidentique en traitement de première ligne ont été rapportés (Dufour C, BJH 2015). Nous avons analysé le devenir de 70 patients européens du registre SAAWP de l’European Blood and Marrow Transplantation (EBMT) ayant reçu une greffe phénoidentique en première ligne de traitement d’une AA. Méthodes : Tous les patients ayant reçu une greffe phénoidentique en première ligne pour une AA, entre 2010 et 2018, enregistrés dans le registre SAAWP étaient inclus. Les patients ayant reçu des immunosuppresseurs avant la greffe, une greffe de sang de cordon ou haplo-identique étaient exclus. La survie globale et la GVHD/Relapse Free Survival (GRFS) étaient analysés. Resultats : 77 patients ont été inclus, âgés de 19 ans (IQR 11-33). L’intervalle diagnostic-transplantation était de 7 mois (IQR 3,7-11,9). La survie à 2 ans était de 90% (IC 95% 84-97%). Les infections étaient la première cause de décès. Chez 9% (3-16%) des patients, la greffe a échoué. La maladie du greffon aiguë de grade II-IV concernait 11% (4-18%) des patients, avec seulement 2 cas de grade III-IV. La maladie chronique du greffon concernait 15% (6-23%) des patients, sans maladie extensive. Au total la GRFS était à 85% (76-94%) à 2 ans. Conclusion : La greffe phénoidentique en première ligne de traitement pour une AA donne des résultats prometteurs, confirmant les études récentes. Cette étude rétrospective comporte des biais ne permettant pas d’exclure des évènements non déclarés.