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Master Thesis

Les enjeux de la production industrielle des médicaments de thérapie génique : cas des vecteurs viraux rAAV

Résumé : Les maladies génétiques sont des maladies rares, souvent difficiles à diagnostiquer, et pour la plupart encore incurables à l’heure actuelle. La seule façon de guérir durablement une maladie génétique est en effet de corriger le gène défectueux du patient. Grâce aux progrès considérables réalisés dans les domaines de la génétique et de la biologie moléculaire, le concept du gène-médicament s’est concrétisé, avec les premiers essais cliniques de thérapie génique dans les années 1990, et la mise sur le marché du premier médicament de thérapie génique en 2012. Depuis, le nombre d’essais cliniques mettant en jeu des vecteurs viraux connaît une augmentation très importante, entraînant une augmentation de la demande de production, défi auquel doivent faire face les industriels. Le développement de systèmes de production et de purification capables de générer des quantités suffisantes de vecteurs, et du niveau de qualité requis, est un enjeu de taille pour répondre à cette demande croissante et maîtriser les coûts de production, facilitant ainsi l’accessibilité aux médicaments de thérapie génique.
Document type :
Master Thesis
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https://dumas.ccsd.cnrs.fr/dumas-03292601
Contributor : Claire Leboeuf Connect in order to contact the contributor
Submitted on : Tuesday, July 20, 2021 - 2:58:23 PM
Last modification on : Tuesday, October 19, 2021 - 4:16:43 PM
Long-term archiving on: : Thursday, October 21, 2021 - 6:48:43 PM

File

PIQUENOT_Mathilde.pdf
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Identifiers

  • HAL Id : dumas-03292601, version 1
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Citation

Mathilde Piquenot. Les enjeux de la production industrielle des médicaments de thérapie génique : cas des vecteurs viraux rAAV. Sciences pharmaceutiques. 2021. ⟨dumas-03292601⟩

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