Les doctrines françaises d’évaluations scientifique, médicale, et économique, et de fixation des prix appliquées aux thérapies géniques à visée curative - UFR de Pharmacie Accéder directement au contenu
Mémoire D'étudiant Année : 2023

Les doctrines françaises d’évaluations scientifique, médicale, et économique, et de fixation des prix appliquées aux thérapies géniques à visée curative

Younès Telali
  • Fonction : Auteur
  • PersonId : 1347296

Résumé

Cette thèse décrit, analyse, et quand cela est possible, discute les doctrines d’évaluation de la Commission de la transparence (CT), de la Commission d’évaluation économique et de santé publique (CEESP), et du Comité économique des produits de santé (CEPS), dans le cadre très particulier des thérapies géniques à visée à effet durable à long terme curative, dites « one shot », par une seule injection . La description du cadre réglementaire sort de l’objet de notre étude. Une doctrine est ici définie comme « une position ou une tendance sur laquelle s’appuie une autorité pour indiquer l’orientation et le sens de son action ». Dans la première partie nous décrirons la doctrine de la CT et de la CEESP. Nous verrons en quoi la visée à effet durable à long terme, voire curative, de certaines thérapies géniques est un défi pour la Haute autorité de santé (HAS) et en quoi l’évaluation médico-scientifique et l’évaluation médico-économique sont liées. Nous étudierons les limites du modèle d’évaluation actuel et explorerons les évolutions possibles, en particulier dans le cadre de l’évaluation médico-économique avec la définition d’une valeur seuil de référence, impliquant nécessairement la définition d’une valeur de l’année de vie en bonne santé. Dans la deuxième partie nous étudierons la doctrine du Comité économique des produits de santé (CEPS). Nous verrons notamment que cette doctrine n’est pas clairement établie, et que le CEPS est confronté à deux problématiques. Premièrement l’absence de définition commune avec les entreprises, de la notion de « valeur », à l’origine de ce qu’une équipe de chercheur a appelé un « gap de négociation » : le prix revendiqué par l’entreprise et le prix sur lequel le CEPS est prêt à s’engager sont tellement éloignés, qu’il est presque impossible d’aboutir à un accord. Deuxièmement, le système de remise tel qu’appliqué pour les thérapies innovantes (en fonction des prix européens), ne permet pas d’avoir une vision réaliste des prix pratiqués en Europe, et donc d’avoir une base de comparaison fiable pour les négociations entre le CEPS et l’entreprise. Dans la troisième partie nous étudierons le cas très particulier de Zynteglo®, une thérapie génique à visée curative indiquée dans le traitement de la bétathalassémie XX. Ce cas est particulièrement intéressant en ce que les essais cliniques laissaient présager une efficacité encore jamais obtenue dans le traitement de cette maladie orpheline : les études les plus longues montraient l’absence de besoin d’une transfusion sanguine pour la quasi-totalité des personnes ayant reçu Zynteglo®. En outre, l’étude du cas Zynteglo® permet de mieux cerner les trois enjeux évoqués dans l’introduction (souveraineté, attractivité, accès aux soins), Bluebird bio, la biotech développant Zynteglo®, ayant fait le choix de fermer sa filiale européenne faute de trésorerie. L’étude de ce cas est d’autant plus intéressante lorsque nous savons que la technologie ayant permis le développement de cette thérapie génique est en partie issue de la recherche française.
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Dates et versions

dumas-04439235 , version 1 (05-02-2024)

Identifiants

Citer

Younès Telali. Les doctrines françaises d’évaluations scientifique, médicale, et économique, et de fixation des prix appliquées aux thérapies géniques à visée curative. Sciences pharmaceutiques. 2023. ⟨dumas-04439235⟩
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