La recherche clinique sur les maladies rares en Europe : difficultés rencontrées et contraintes de mise en place dans les essais cliniques pédiatriques

Résumé : À l’heure actuelle, nous savons que seulement 5% des maladies rares connues bénéficient d’un traitement autorisé à travers le monde. Un pourcentage très bas si l’on tient compte des quelque 7000 maladies rares recensées aujourd’hui. Le développement de médicaments orphelins destinés à l’adulte comme à l’enfant est devenu un enjeu de santé publique majeur en Europe et les difficultés sont nombreuses, notamment au niveau du diagnostic, de la prise en charge des patients mais aussi de la conduite d’essais cliniques. Certaines mesures ont été prises pour améliorer le traitement des patients et l’obtention d’un diagnostic dans des délais acceptables. En 1999, un règlement encadrant la recherche et le développement de médicaments orphelins a été adopté et, depuis 2005, plusieurs plans nationaux maladies rares ont été mis en place en Europe. Les autorités compétentes ont réussi à améliorer considérablement la recherche dans ce domaine depuis quelques années, par le biais d’actions menées à l’échelle nationale et internationale. Aujourd’hui, la prise en charge des maladies rares a beaucoup évolué ; de plus en plus d’essais cliniques sont menés pour développer des médicaments innovants et avec l’entrée en vigueur du règlement pédiatrique depuis le 26 janvier 2007, de nombreux progrès ont été apportés dans la recherche de traitements adaptés à la population pédiatrique. Les cancers de l’enfant sont considérés comme des maladies rares et nous savons que 75% des maladies rares connues touchent les enfants. Il est donc primordial de développer des thérapies innovantes pour les guérir. Le bilan des résultats obtenus suite à la mise en place de ces mesures et la coordination des actions des différents acteurs de santé publique et de la recherche permettra d’apporter des améliorations supplémentaires dans la prise en charge de ces maladies.
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Master Thesis
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Contributor : Pharmacie Amu <>
Submitted on : Monday, May 13, 2019 - 3:24:59 PM
Last modification on : Wednesday, May 15, 2019 - 6:29:31 AM

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NYOM Georgette. Thèse d'exerc...
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Georgette Nyom. La recherche clinique sur les maladies rares en Europe : difficultés rencontrées et contraintes de mise en place dans les essais cliniques pédiatriques. Sciences pharmaceutiques. 2019. ⟨dumas-02127552⟩

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