Antisense oligonucleotides in therapy : case of kynamro©
Les oligonucléotides antisens en thérapie : cas du Kynamro©
Résumé
When a gene is known to be responsible for a disease, it is possible to synthesize a strand of nucleic acid, an antisense oligonucleotide (ASO), complementary to the messenger RNA (mRNA ) to inactivate. ASO is a single-stranded nucleic acid or nucleic acid analog, 15 to 20 nucleotides in length with a sequence complementary to a target nucleotide sequence, which is an mRNA in the case of Kynamro® (INN : mipomersen). The example of Kynamro© for the treatment of familial hypercholesterolemia, gives an accurate overview of the issues and problems of these new therapies.
Lorsqu’un gène est connu pour être responsable d'une maladie, il est possible de synthétiser un brin d'acide nucléique, un oligonucléotide antisens (ASO), complémentaire à l'ARN messager (ARNm) afin de l’inactiver. Un ASO est un brin unique d'acide nucléique ou d'analogues d'acides nucléiques, de 15 à 20 nucléotides de longueur avec une séquence complémentaire à une séquence nucléotidique cible, qui est un ARNm dans le cas du Kynamro® (DCI : mipomersen). L’exemple du Kynamro© dans le traitement de l’hypercholestérolémie familiale, donne un fidèle aperçu des enjeux et problématiques de ces nouvelles thérapies.
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