Impact de la réglementation sur le développement et l'accès aux médicaments de thérapie innovante

Résumé : Les médicaments de thérapie innovante (MTI) sont considérés comme de potentielles innovations de rupture pouvant révolutionner la prise en charge des patients. Ils suscitent un très fort enthousiasme dans la communauté scientifique. Les investissements financiers florissent dans ce domaine. Néanmoins, il n’existe sur le marché actuellement qu’une poignée de MTI.
L’hypothèse avancée ici, est que le statut de médicament octroyé aux MTI entraîne une réglementation trop stricte autour de ces produits et, est un frein à leur développement. Ainsi, une comparaison des bonnes pratiques de fabrication (BPF) spécifiques des MTI et des bonnes pratiques « tissus – cellules » (BPTC) adaptées aux produits de thérapie cellulaire (PTC), a été effectuée sur un plan sécuritaire et économique. La comparaison des risques analysés de contamination d’une production de MTI et de PTC autologues, ou réalisés à partir d’un donneur pour un patient, selon les BPF et les BPTC, montre une criticité du risque diminuée selon les BPF. Néanmoins, la production de PTC selon les BPTC est déjà considérée comme très sécurisée avec un risque de contamination en cours de production estimé à moins de 1%.
La comparaison des coûts de production de cellules souches hématopoïétiques, selon les BPF et les BPTC, montre un surcoût non négligeable (x 2,1) apporté par le statut de médicament. De plus, le développement de ces traitements selon les BPF dans des laboratoires académiques, pourtant plus économique, est limité.
Afin d’améliorer l’accès aux thérapies innovantes, au vu des risques de contamination qui ne sont pas si différents, pour un MTI autologue ou réalisé à partir d’un donneur pour un patient, le retour à un statut intermédiaire particulier « PTC innovant », pour lequel les bonnes pratiques seraient adaptées entre les BPF et les BPTC, pourrait être une solution à envisager.
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Master Thesis
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Contributor : Bibliothèque Santé <>
Submitted on : Friday, November 23, 2018 - 10:28:33 AM
Last modification on : Tuesday, May 14, 2019 - 9:44:01 PM

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Thibault Cousin. Impact de la réglementation sur le développement et l'accès aux médicaments de thérapie innovante. Sciences pharmaceutiques. 2018. ⟨dumas-01932555⟩

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