Les CAR T dans les hémopathies malignes : état des lieux, perspectives et mise en place dans la pratique clinique - DUMAS - Dépôt Universitaire de Mémoires Après Soutenance Access content directly
Master Thesis Year : 2019

CAR T cells in hematologic malignancies: overview, perspectives and implementation in clinical practice

Les CAR T dans les hémopathies malignes : état des lieux, perspectives et mise en place dans la pratique clinique

Abstract

Chimeric Antigen Receptor (CAR) T-cell therapy is a form of immune therapy in which human T lymphocytes, genetically modified to express CAR receptors, are able to specifically target a tumor antigen and induce a cytotoxic response. CAR T-cells have been successfully used in clinical trials to treat various hematological cancers, and in August 2018 the European Medicines Agency (EMA) approved the two first-in-class medicinal products in the treatment of acute pediatric lymphoblastic leukemia and diffuse large B-cell adult lymphoma. However, although the results are encouraging, CAR T therapies come with serious toxicities. Cytokine release syndrome and neurotoxicity are serious life-threatening adverse events that require special management. Thus, this management of adverse reactions, but also early market access for CAR T cells and the lack of hindsight on long-term safety data have raised many questions from health, regulatory and economic authorities, as well as from healthcare professionals and patients. The specificity and originality of these therapies should lead to the implementation of new hospital pathways that might optimize the patient management, efficacy and tolerance of these immunotherapies.
La thérapie cellulaire CAR T (Chimeric Antigen Receptor) est une forme de thérapie immunitaire pour laquelle des lymphocytes T humain, génétiquement modifiés pour exprimer ce récepteur CAR, sont capables de cibler spécifiquement un antigène tumoral et d’induire une réponse cytotoxique. Les cellules CAR-T ont été utilisées avec succès pour le traitement de divers cancers hématologiques dans le cadre d'essais cliniques, et les premières autorisations de mise sur le marché pour le traitement de la leucémie aiguë lymphoblastique pédiatrique et le lymphome diffus à grandes cellules B de l’adulte ont été accordées en Europe par l’European Medicine Agency (EMA) en août 2018. Cependant, bien que les résultats attribuables à ces thérapies soient prometteurs, ces thérapies sont aussi associées à un risque de toxicité. Le syndrome de relargage de cytokine et les neurotoxicités sont, en effet, des effets indésirables graves pouvant menacer la vie des patients et qui nécessitent une prise en charge particulière. Ainsi, la gestion des effets indésirables, l'accès au marché précoce des CAR T et le manque de recul sur les données de sécurité de long terme ont soulevé de nombreux questionnements à la fois des autorités sanitaires, réglementaires et économiques mais aussi des professionnels de santé et des patients. La spécificité et l’originalité de ces thérapies conduisent à la mise en place de parcours hospitaliers nouveaux visant à optimiser, à la fois, la prise en charge, l’efficacité et la tolérance du traitement.
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Dates and versions

dumas-02475420 , version 1 (12-02-2020)

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  • HAL Id : dumas-02475420 , version 1

Cite

Mélissa Beignon. Les CAR T dans les hémopathies malignes : état des lieux, perspectives et mise en place dans la pratique clinique. Sciences du Vivant [q-bio]. 2019. ⟨dumas-02475420⟩
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