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Master Thesis

Déterminants de l'état de santé à long terme des patients greffés pour un déficit immunitaire primitif dans leur enfance

Résumé : Introduction : les déficits immunitaires primitifs (DIP) correspondent à des maladies constitutionnelles chroniques rares. Leur prise en charge repose sur un traitement conservateur représenté par les prophylaxies anti-infectieuses, la vaccination, la substitution en immunoglobulines polyvalentes. Le seul traitement curatif est la greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH). Les indications de GCSH ne se limitent plus aux DIP incompatibles avec la vie mais s’étendent à un spectre croissant de DIP sévères et/ou de mauvais pronostics évolutifs. Objectif : évaluer les déterminants de l’état de santé à long terme, des GCSH réalisées pendant l’enfance chez des patients atteints d’un DIP en France. Matériels et méthode : il s’agit d’une cohorte multicentrique nichée dans une cohorte nommée CEREDIH F-CILC (French-Childhood Immunodeficiency Long-term Cohort) issue du registre du Centre de Référence des Déficits immunitaires héréditaires CEREDIH. L’analyse des résultats à long terme de GCSH repose sur l’une évaluation de l’état de santé par l’intermédiaire d’un questionnaire et le recueil de données immuno-hématologiques. Résultats : entre le 1/06/2013 et le 06/01/2016 ; 1012 /1561 patients, ont rempli le questionnaire d’état de santé. Sur ces 1012 patients, 178 ont été greffés. 112 patients ont été inclus avec un recul à la greffe > ou égale à 5 ans avec un délai moyen de 14,47 ans (médiane 7,88 ans). Ces 112 patients comprennent 52 adultes, 19 adolescents de 11 à 17 ans et 41 enfants. Moins de la moitié des patients ont un bon état de santé sans séquelles jusqu’à 37 ans après la transplantation. Plus de la moitié présentent une altération de l’état de santé : 34,8 % une altération modérée et 20,5 % une altération sévère. Le seul facteur de risque statistiquement significatif en analyse multivariée, d’une altération de l’état de santé des DIP greffés à long terme est le taux de CD3 anormal au dernier suivi et/ou un chimérisme mixte ou receveur au dernier suivi et/ou une GvH chronique, avec respectivement un OR à 4,504 et à 2, 991 avec un IC à 95 %, p <0,05. Conclusion : la GCSH a le potentiel de fournir une correction définitive pour une grande partie des DIP. Néanmoins compte tenu du nombre de patients greffés présentant une altération de l’état de santé à distance de la greffe, les améliorations des procédures de transplantation doivent être poursuivies en s’assurant qu’elles permettent d’améliorer l’état de santé à long terme de ces jeunes adultes guéris.
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https://dumas.ccsd.cnrs.fr/dumas-02990434
Contributor : Faculté de Médecine Amu <>
Submitted on : Thursday, November 5, 2020 - 3:19:39 PM
Last modification on : Friday, November 27, 2020 - 3:21:16 AM
Long-term archiving on: : Saturday, February 6, 2021 - 7:37:22 PM

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  • HAL Id : dumas-02990434, version 1

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Victoria Min. Déterminants de l'état de santé à long terme des patients greffés pour un déficit immunitaire primitif dans leur enfance. Sciences du Vivant [q-bio]. 2020. ⟨dumas-02990434⟩

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