Observatoire des patients atteints d'aplasie médullaire dans le service d'hématologie adulte du CHU de Bordeaux des années 1990 à nos jours : étude des traitements de première ligne et évaluation des pratiques médicales - DUMAS - Dépôt Universitaire de Mémoires Après Soutenance Access content directly
Master Thesis Year : 2020

Observatory of patients with aplastic anemia in the adult hematology department of the Bordeaux University Hospital from the 1990s to the present day: study of first-line treatments and evaluation of medical practices

Observatoire des patients atteints d'aplasie médullaire dans le service d'hématologie adulte du CHU de Bordeaux des années 1990 à nos jours : étude des traitements de première ligne et évaluation des pratiques médicales

Abstract

Aplastic Anemia (AM) is a rare disease, linked to a constitutional (AMC) or acquired (AMA) medullar insufficiency. We have listed 70 patients treated in the adult hematology department at the Bordeaux University Hospital between 1989 and January 1, 2020. Only one patient had a AMC, a Fanconi disease. The median age was 49 years [10;85], and the sex ratio was 0.47. A HPN clone was detected in 29 % of patient at diagnosis.14% of patients had moderate AM with transfusion dependence, 60% had severe AM and 26% had very severe AM by Camitta criteria. The median follow-up was 52 months. Eleven patients (16%) received first-line allografts, 47 patients (67%) received treatment with Ciclosporine (CsA) ± Trombopoietin Receptor Agonist (ARTPO) Anti-Lymphocyte Serum (SAL), 10 patients (14%) received CsA ± ARTPO and 2 patients received androgens. The Complete Response (CR) rate was 91% for allograft patients vs. 47% for others (p=0.008), with overall survival of 91% vs. 76% at 5 years respectively. 53% of patients treated with SAL-CsA achieved a CR, vs. 30% in the CsA group alone. Eleven patients received first-line ARTPO in addition to standard therapy, 73% achieved CR and 91% achieved overall response. The median time to best response was 12 months vs. 15 months (p=0.83) for the SAL-CsA and non-SAL groups, respectively. Of the 57 patients who received immunosuppressive therapy, 18 patients had regular bone marrow monitoring, of which 3 (4%) showed clonal progression.
L’aplasie médullaire (AM) est une maladie rare, liée à une insuffisance médullaire d’origine constitutionnelle (AMC) ou acquise (AMA). Nous avons répertorié 70 patients traités dans le service d’hématologie adulte au CHU de Bordeaux entre 1989 et le 1 janvier 2020. Un seul patient était atteint d’une AMC de type maladie de Fanconi. L’âge médian était de 49 ans [10;85], le sexe ratio était de 0,47. Un clone HPN était détécté chez 29 % des patients au diagnostic. 14% des patients avaient une AM modérée avec dépendance transfusionnelle, 60% une AM sévère et 26% une AM très sévère selon les critères de Camitta. Le suivi médian était de 52 mois. Onze patients (16%) ont reçu une allogreffe en première ligne, 47 patients (67%) un traitement par Serum Anti Lymphocytaire (SAL) associé à de la Ciclosporine (CsA) ± Agoniste du Récepteur à la Trombopoïétine (ARTPO), 10 patients (14%) de la CsA ± ARTPO et 2 patients des androgènes. Le taux de Réponse Complète (RC) était de 91% pour les patients allogreffés vs 47% pour les autres (p=0.008), avec une survie globale de 91% vs 76% à 5 ans respectivement. 53% des patients traités par SAL-CsA ont obtenu une RC, vs 30% dans le groupe CsA seule. Onze patients ont reçu un ARTPO en première ligne en plus du traitement standard, 73% ont obtenu une RC et 91% une réponse globale. Le délai médian de meilleure réponse était de 12 mois vs 15 mois (p=0,83)) pour les groupes SAL- CsA et non-SAL respectivement. Parmi les 57 patients ayant reçu un traitement immunosuppresseur, 18 patients ont eu une surveillance.
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Dates and versions

dumas-03113875 , version 1 (18-01-2021)

Identifiers

  • HAL Id : dumas-03113875 , version 1

Cite

Léa Greub. Observatoire des patients atteints d'aplasie médullaire dans le service d'hématologie adulte du CHU de Bordeaux des années 1990 à nos jours : étude des traitements de première ligne et évaluation des pratiques médicales. Sciences du Vivant [q-bio]. 2020. ⟨dumas-03113875⟩
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