HAL will be down for maintenance from Friday, June 10 at 4pm through Monday, June 13 at 9am. More information
Skip to Main content Skip to Navigation
Master Thesis

Étude comparative de vraie vie du traitement standard du Purpura Thrombotique Thrombocytopénique avec et sans caplacizumab dans un centre de référence des microangiopathies thrombotiques

Résumé : Le Purpura Thrombotique Thrombocytopénique (PTT) est une pathologie rare mais potentiellement fatale en l’absence de prise en charge. Le caplacizumab est le premier médicament indiqué dans le traitement du PTT acquis. Il est intéressant d’étudier le coût de cette nouvelle molécule en tenant compte de l’efficacité et de la sécurité pour les patients dans des conditions de vraie vie d’autant plus que la Haute Autorité de Santé utilise de plus en plus les études de vraie vie dans le cadre de l’évaluation des médicaments. Ce travail est une étude rétrospective comparant deux groupes de patients, le groupe CAPLA+ traité par le traitement de référence (échanges plasmatiques, corticoïdes, rituximab) et par caplacizumab et le groupe CAPLA- traité par le traitement standard seulement. Les critères d’efficacité et de sécurité ont été relevés pour chaque patient. Le coût de l’hospitalisation et des traitements a été calculé pour chaque groupe et comparé au remboursement reçu par l’hôpital. Le délai de normalisation du taux de plaquettes était plus court dans le groupe CAPLA+, la durée d’hospitalisation (p=0,023) ainsi que le nombre d’échanges plasmatiques (p=0,009) sont également diminués. Le caplacizumab apporte un coût supplémentaire par rapport au traitement standard (89 845 € versus 31 249 €). Bien que son prix élevé soit un frein à son utilisation en première ligne de traitement, le caplacizumab permet une économie de ressources pour l’hôpital en réduisant le nombre d’échanges plasmatiques et la durée d’hospitalisation et génère une recette par la rétrocession. Il a également des bénéfices pour le patient avec notamment une diminution des rechutes et des exacerbations.
Document type :
Master Thesis
Complete list of metadata

https://dumas.ccsd.cnrs.fr/dumas-03551628
Contributor : Pharmacie Amu Connect in order to contact the contributor
Submitted on : Tuesday, February 1, 2022 - 5:20:25 PM
Last modification on : Friday, February 4, 2022 - 4:07:35 AM
Long-term archiving on: : Tuesday, May 3, 2022 - 8:43:53 AM

File

FLORESTANO Victoria thèse.pdf
Files produced by the author(s)

Licence


Distributed under a Creative Commons Attribution - NonCommercial - NoDerivatives 4.0 International License

Identifiers

  • HAL Id : dumas-03551628, version 1

Citation

Victoria Florestano. Étude comparative de vraie vie du traitement standard du Purpura Thrombotique Thrombocytopénique avec et sans caplacizumab dans un centre de référence des microangiopathies thrombotiques. Sciences pharmaceutiques. 2021. ⟨dumas-03551628⟩

Share

Metrics

Record views

55

Files downloads

17