Le Purpura Thrombotique Thrombocytopénique (PTT) est une pathologie rare mais potentiellement fatale en l’absence de prise en charge. Le caplacizumab est le premier médicament indiqué dans le traitement du PTT acquis. Il est intéressant d’étudier le coût de cette nouvelle molécule en tenant compte de l’efficacité et de la sécurité pour les patients dans des conditions de vraie vie d’autant plus que la Haute Autorité de Santé utilise de plus en plus les études de vraie vie dans le cadre de l’évaluation des médicaments. Ce travail est une étude rétrospective comparant deux groupes de patients, le groupe CAPLA+ traité par le traitement de référence (échanges plasmatiques, corticoïdes, rituximab) et par caplacizumab et le groupe CAPLA- traité par le traitement standard seulement. Les critères d’efficacité et de sécurité ont été relevés pour chaque patient. Le coût de l’hospitalisation et des traitements a été calculé pour chaque groupe et comparé au remboursement reçu par l’hôpital. Le délai de normalisation du taux de plaquettes était plus court dans le groupe CAPLA+, la durée d’hospitalisation (p=0,023) ainsi que le nombre d’échanges plasmatiques (p=0,009) sont également diminués. Le caplacizumab apporte un coût supplémentaire par rapport au traitement standard (89 845 € versus 31 249 €). Bien que son prix élevé soit un frein à son utilisation en première ligne de traitement, le caplacizumab permet une économie de ressources pour l’hôpital en réduisant le nombre d’échanges plasmatiques et la durée d’hospitalisation et génère une recette par la rétrocession. Il a également des bénéfices pour le patient avec notamment une diminution des rechutes et des exacerbations.