Research work carried out in the Department of oral Medicine of the Bretonneau hospital on the oral manifestations of X-linked genetic hypophosphatemia. Volume 1, the impact of burosumab in children
Travail de recherche mené au sein du Service de Médecine bucco-dentaire de l’hôpital Bretonneau sur les manifestations orales de l’hypophosphatémie génétique liée à l’X. Volume 1, l’impact du burosumab chez les enfants
Résumé
X-linked genetic hypophosphatemia, also known as "XLH", is a rare disease that affects 1 in 20,000 births, influencing phosphocalcic metabolism and affecting bones, muscles and teeth. This disease causes excess of the hormone FGF23 (fibroblast growth factor 23) which decreases the tubular reabsorption of phosphate in the kidney and decreases the vitamin D level. Conventional treatment of this pathology is a combination of active vitamin D analogues (calcitriol [Rocaltrol®] or alfacalcidol [Unalpha®]) and phosphate supplements in the form of daily drops. Recently, a new therapy has appeared: Burosumab (Crysvita®), administered by injection every 2 weeks. This treatment is a recombinant human monoclonal antibody that inhibits FGF23 and is of significant clinical benefit compared to conventional therapy. Patients with XLH have increased risk of developing dental abscesses due to a defect in dentin mineralization that facilitates enamel fissures and pulp systemic bacterial invasion, and of developing periodontal disease in adults. While conventional treatment has shown benefits for oral health, no data on the Burosumab’s efficacity on oral manifestations is currently available. This thesis is a clinical study conducted in the department on the oral impact of Burosumab treatment, with the objective of retrospectively measuring the effects of treatment on oral events. The data collected were divided into 2 populations: adults and children. This thesis presents the part on children.
L’hypophosphatémie génétique liée à l’X dit « XLH » est une maladie rare qui touche 1 naissance sur 20 000, influant sur le métabolisme phosphocalcique et affectant les os, les muscles et les dents. Cette maladie entraine un excès de l’hormone FGF23 (facteur de croissance des fibroblastes 23) qui diminue la réabsorption tubulaire du phosphate dans le rein et diminue le taux de vitamine D. Le traitement conventionnel de cette maladie est une association d’analogues actifs de la vitamine D (calcitriol [Rocaltrol®] ou alfacalcidol [Unalpha®]) et suppléments de phosphate sous forme de gouttes à prise journalière. Récemment une nouvelle thérapie est apparue : le Burosumab (Crysvita®), administré en injection toutes les 2 semaines. Ce traitement est un anticorps monoclonal humain recombinant qui inhibe FGF23 et présente un intérêt clinique important par rapport au traitement conventionnel. Les patients atteints de XLH sont plus à risque de développer des abcès dentaires à cause d’un défaut de minéralisation de la dentine qui facilite les fissures de l’émail et l’invasion bactérienne systémique pulpaire, et de développer des maladies parodontales chez l’adulte. Alors que le traitement conventionnel a montré des bénéfices pour la santé orale, aucune donnée sur l’efficacité du Burosumab sur les manifestations orales n’est disponible actuellement. Le sujet de cette thèse est une étude clinique réalisée dans le service sur les répercussions orales du traitement par Burosumab, dont l’objectif est de mesurer rétrospectivement les effets du traitement sur les manifestations orales. Les données collectées ont été divisées en 2 populations : adultes et enfants. Cette thèse traite de la partie sur les enfants.
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