Mémoires Année : 2020

Growth hormone treatment improves final height in patients affected by X-linked hypophosphatemia

L’hormone de croissance améliore la taille finale des enfants atteints de XLH (hypophosphatémie liée à l’X)

Julia André
  • Fonction : Auteur
  • PersonId : 1373184

Résumé

Background/aim: 25 to 40% of children with well-controlled X-linked hypophosphatemia (XLH) show linear growth failure, despite the optimal conventional treatment (oral phosphate supplementation and active forms of vitamin D). In this case, their final height reaching to −2 SDS. Recombinant human growth hormone (rhGH) may be an adjuvant treatment of the growth retardation in these patients. Therefore, the main objective of this study was to study the final height in children affected with XLH who were previously treated with rhGH.
Methods: in a retrospective longitudinal observational monocentric analysis we studied 2 cohorts of children affected with XLH : a cohort treated with rhGH for short stature (-2 SDS and a cohort not treated with rhGH. We collected the auxological parameters at birth, at XLH diagnosis, at start of rhGH treatment (at 9.8 years for the cohort non treated with rhGH), after two years of rhGH treatment (at 11.9 years), at the end of rhGH treatment (at 14.2 years) and at the last visit.
Results: 63 patients were included in the final analysis : 34 patients in the cohort treated with rhGH and 29 patients in the cohort non treated with rhGH. For the first group, rhGH treatment was started when their height was below -2SD (on average -2.4±0.9 SDS), despite the optimal conventional treatment. The rhGH treatment lasted for 4.4±2.9 years and the doses of rhGH were 77.4±14.5 and 66.8±20.5 μg/kg/day at the start and the discontinuation of treatment, respectively. After 2 years of rhGH treatment their average height significantly increased from -2.4±0.9 to -1.5±0.7 SDS (p<0.001). The global height increment during rhGH treatment was 1.2±0.7 SDS. The final height in the children treated with rhGH was -1.3±0.9 SDS which was comparable to the final height of the children non treated with rhGH (-1.2±1.1, p=0.7).
Conclusion: the treatment with rhGH significantly increases the final height in children affected with XLH who manifest short stature despite an optimal conventional treatment. The most significant height gain is obtained during the first 2 years of treatment and is sustained till the achievement of the final height, despite the rhGH treatment interruption. Therefore, rhGH appears to be an excellent alternative treatment of a short stature in the setting of XLH.
Contexte/objectif : 25 à 40 % des enfants présentant une hypophosphatémie liée à l'X (XLH) bien contrôlée présentent un retard de croissance, malgré un traitement conventionnel optimal (supplémentation orale en phosphate et formes actives de vitamine D). Leur taille finale est inférieure à -2 DS. L'hormone de croissance (GH) peut être un traitement adjuvant du retard de croissance chez ces patients. L’objectif de cette étude était d'étudier la taille finale chez les enfants atteints de XLH après avoir été traités par GH.
Méthodes : analyse observationnelle longitudinale rétrospective monocentrique, étude de 2 cohortes d'enfants atteints de XLH : une cohorte traitée par GH suite à leur petite taille (-2 DS) et une cohorte non traitée par GH. Nous avons recueilli les paramètres auxologiques à la naissance, au moment du diagnostic du XLH, au début du traitement par GH (à 9,8 ans pour la cohorte non traitée), après deux ans de traitement par GH (à 11,9 ans), à la fin du traitement par GH (à 14,2 ans) et lors de la dernière visite.
Résultats : 63 ont été inclus dans l'analyse finale : 34 patients de la cohorte traitée par GH et 29 patients de la cohorte non traitée par GH. Pour le premier groupe, la taille au début du traitement par GH était de -2,4±0,9 DS, malgré le traitement conventionnel optimal. Le traitement par GH a duré 4,4±2,9 ans et les doses de GH étaient respectivement de 77,4±14,5 et 66,8±20,5 μg/kg/jour au début et à l'arrêt du traitement. Après 2 ans de traitement par GH, leur taille moyenne a augmenté de manière significative (de -2,4±0,9 à -1,5±0,7 DS (p<0,001)). L'augmentation globale de la taille pendant le traitement par GH a été de 1,2±0,7 DS. La taille finale chez les enfants traités par GH était de -1,3±0,9 DS, ce qui était comparable à la taille finale des enfants non traités par GH (-1,2±1,1 DS, p=0,7).
Conclusion : le traitement par GH augmente significativement la taille finale chez les enfants atteints de XLH qui présentent une petite taille malgré un traitement conventionnel optimal. Le gain de taille le plus significatif est obtenu pendant les 2 premières années de traitement et se maintient jusqu'à l'obtention de la taille finale. L’hormone de croissance apparaît donc comme une excellente alternative au traitement de la petite taille chez les enfants atteints de XLH.
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Citer

Julia André. L’hormone de croissance améliore la taille finale des enfants atteints de XLH (hypophosphatémie liée à l’X). Médecine humaine et pathologie. 2020. ⟨dumas-04538962⟩
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