Évaluation médico-économique d’une thérapie génique dans la prise en charge des troubles mictionnels dans les lésions médullaires d’étiologie traumatique

Résumé : Introduction. La vessie neurologique est une séquelle retrouvée dans la grande majorité des lésions traumatiques médullaires. La prise en charge dans l’immense majorité des cas repose sur l’association d’un traitement pharmacologique ou chirurgical avec des vidanges vésicales pluriquotidiennes ou sur la neurostimulation des racines sacrées antérieures après rhizotomie sacrée postérieure. Une option thérapeutique, la thérapie génique ELPIS permettrait d’éviter les effets secondaires du traitement pharmacologique et de s’affranchir des sondages vésicaux tout en améliorant l’efficacité clinique. L’objectif de la présente étude était d’estimer le ratio coût-utilité (RCU) de la thérapie ELPIS comparativement aux stratégies de prise en charge actuelle. Méthodes. Un modèle coût-utilité a été élaboré. Nous avons réalisé un modèle de Markov sur un horizon temporel de 10 ans, avec des cycles de 1 an et un taux d’actualisation de 4 % en adoptant la perspective de l’Assurance Maladie française. Les paramètres d’efficacité, d’utilité, de probabilité de transition des stratégies de prise en charge actuelle ont été valorisés à partir des données de la littérature. Les coûts ont été estimés à partir de l’Echelle Nationale de Coûts et des données de la littérature. Les paramètres de la thérapie ELPIS ont été établis à partir d´avis d’experts. Une analyse probabiliste et des analyses de scénarios ont été réalisées pour prendre en compte l’incertitude sur la valeur des paramètres du modèle. Résultats. Avec un gain en QALY de 2 153,99 et un différentiel de coûts de -10 982 172,98 €, le RCU de la thérapie ELPIS était de -5 098,52 € par QALY gagné comparativement à la stratégie thérapeutique de référence (anticholinergiques, toxine botulique et entérocystoplastie). Avec un gain en QALY de 489,53 € et un différentiel de coûts de -18 757 674 €, le RCU de la thérapie ELPIS était de -38 317,83 par QALY gagné comparativement à la technique de Brindley. Pour un ratio d’efficience à 30 000 €, la probabilité que la thérapie ELPIS soit efficiente par rapport à la stratégie de référence était de 99,7 %. Elle était de 90,8 % comparativement à la technique de Brindley. Conclusion. La thérapie ELPIS est moins coûteuse et plus efficace. L’étude montre que la thérapie ELPIS est coût-utile à un seuil de 30 000 €. Elle permettrait à l’Assurance Maladie de faire des économies, tout en améliorant le bien-être des personnes atteintes de troubles mictionnels suite à un traumatisme médullaire.
Type de document :
Mémoires
Médecine humaine et pathologie. 2017
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Contributeur : Bu Carreire Université de Bordeaux <>
Soumis le : mercredi 29 novembre 2017 - 17:40:11
Dernière modification le : samedi 9 décembre 2017 - 01:16:55

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Nathanaël Kaboré. Évaluation médico-économique d’une thérapie génique dans la prise en charge des troubles mictionnels dans les lésions médullaires d’étiologie traumatique. Médecine humaine et pathologie. 2017. 〈dumas-01651970〉

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