Assessing the surrogacy in Raynaud's phenomenon - DUMAS - Dépôt Universitaire de Mémoires Après Soutenance Accéder directement au contenu
Mémoires Année : 2017

Assessing the surrogacy in Raynaud's phenomenon

Résumé

Introduction : Le phénomène de Raynaud (RP) est un acrosyndrome caractérisé par une vasoconstriction exagérée des extrémités, en réponse au froid ou à un stress émotionnel. La plupart des essais cliniques (RCT) sur le RP utilisent le flux sanguin digital ou la température cutanée comme critère de substitution. Toutefois, la substituabilité de ces critères n’a jamais été validée. Notre objectif était de tester la substituabilité de ces critères couplés ou non à un test de réactivité au froid. Méthodes : Nous avons évalué la substituabilité à l'échelle des essais et à l’échelon individuel. Pour les essais, nous avons revu les RCT portant sur le RP et nous avons calculé les différences moyennes standardisées (SMD). Nous avons calculé les coefficients de corrélation entre les SMD des critères cliniques et les SMD des critères de substitution. Pour la substituabilité à l'échelle individuelle, nous avons utilisé les données d'un RCT. Nous avons calculé les coefficients de corrélation entre les critères cliniques et la réponse vasculaire à un test au froid. Résultats : à l'échelle de l'essai, nous avons revu 20 RCT, qui ont fourni 35 SMD. Aucun des coefficients de corrélation n'était significativement différent de 0 (intervalle: -0.22 à 0.42). A l'échelle individuelle, 33 patients ont fourni des données utilisables. Aucun des coefficients de corrélation n'était significativement différent de 0 (intervalle: -0.23 à 0.02). Discussion : Ces résultats montrent une mauvaise substituabilité dans le syndrome de Raynaud. Le développement de bon critères de substitution devrait se focaliser sur la reproductibilité et tester la substituabilité aux échelles individuelle et de l'essai.
Introduction: Raynaud’s phenomenon (RP) is a clinical condition associated with exaggerated vasoconstriction in the extremities, in response to cold or emotional stress. Most randomized controlled trials (RCTs) in RP use finger blood flow or finger skin temperature as surrogate outcomes. However, their surrogacy has never been properly validated. Our aim was to assess the surrogacy of these outcomes, whether coupled or not with a cold challenge. Methods: Trial-level surrogacy was assessed through systematic review of RCTs in RP. Standardized mean differences (SMDs) were computed. We calculated the correlation between clinical outcome SMDs and surrogate outcome SMDs. We also tested individual-level surrogacy, by using the data from a series of N-of-1 trials. We calculated the correlation between individual treatment effects on clinical outcomes and microvascular response to a cold challenge. Results: on trial-level surrogacy, we reviewed 20 RCTs, providing 35 SMDs. None of the correlation coefficients was significantly different from 0 (range: -0.22 to 0.42). On individual-level surrogacy, 33 patients provided complete data. None of the correlation was signicantly different from 0 (range: -0.23 to 0.02). Discussion: These results show poor surrogacy in RP. The development of good surrogate outcomes should focus on reproducibility and test surrogacy at the individual and at the trial level.
Fichier principal
Vignette du fichier
2017GREA5141_gaget_olivier(1)(D)_version _diffusion.pdf (1.55 Mo) Télécharger le fichier
Origine : Fichiers produits par l'(les) auteur(s)
Loading...

Dates et versions

dumas-01958228 , version 1 (03-01-2019)

Identifiants

Citer

Olivier Gaget. Assessing the surrogacy in Raynaud's phenomenon. Médecine humaine et pathologie. 2017. ⟨dumas-01958228⟩
31 Consultations
26 Téléchargements

Partager

Gmail Facebook X LinkedIn More