L'autorisation temporaire d’utilisation de cohorte : les enjeux du dispositif français d’accès précoce à l’innovation thérapeutique illustré à travers l’évaluation de la demande d’ATU de cohorte de l’emicizumab, immunothérapie à destination des patients atteints d’hémophilie A - DUMAS - Dépôt Universitaire de Mémoires Après Soutenance Access content directly
Master Thesis Year : 2019

The “Autorisation Temporaire d’Utilisation de cohorte (ATUc)” French early access program for a group of patients: challenges of this French system, illustrated through the example evaluation of the request for “ATUc” of the emicizumab, an innovative immunotherapy used in patients with hemophilia A

L'autorisation temporaire d’utilisation de cohorte : les enjeux du dispositif français d’accès précoce à l’innovation thérapeutique illustré à travers l’évaluation de la demande d’ATU de cohorte de l’emicizumab, immunothérapie à destination des patients atteints d’hémophilie A

Abstract

France was a pioneer in early access to treatment, with the creation of “ATU” system use since more than 20 years ago. The objective of this thesis is to expose the new challenges, represented by the early availability of innovative treatments, for patients and doctors but also for the pharmaceutical industries and the French government. The ATU represents a strong point of our health system but with the arrival of new innovative and very expensive therapies that want to reach the market faster than their competitors, is this device still as robust as ever? In addition, we will show that the French administrative system of market access, perceived as more complex and severe than in the United States, China or other European countries, is the subject of several reform projects aimed at restoring France's attractiveness for the pharmaceutical industries. The multiple issues of early access will be illustrate through the example of French health and safety agency's evaluation of the request for ATUc of the emicizumab, an innovative immunotherapy used in patients with hemophilia A to prevent bleeding or reduce the frequency of bleeding episodes.
La France a été pionnière dans l’accès précoce aux traitements, en créant il y a plus de 20 ans le dispositif d’Autorisation Temporaire d’Utilisation (ATU) nominatif et de cohorte. L'objectif de cette thèse est d’exposer les nouveaux défis, que représente la mise à disposition précoce de traitements innovants, pour les patients et les médecins mais également pour l’industrie pharmaceutique et le gouvernent français. L’ATU représente un point fort de notre système de santé mais face à l’arrivée de nouvelles thérapies innovantes, très coûteuses et qui souhaitent accéder à la commercialisation plus rapidement que leurs concurrents, ce dispositif est-il toujours aussi robuste ? Par ailleurs, nous montrerons que le système administratif français d’accès au marché, perçu comme plus complexe et plus sévère qu’aux États-Unis, en Chine ou d’autres pays européens fait l’objet de plusieurs projets de réformes ayant pour objectif de restaurer l’attractivité de la France pour les industries pharmaceutiques. Les multiples enjeux de l’accès précoce seront illustrés à travers l’exemple de l’évaluation par l’ANSM de la demande d’ATU de cohorte de l’emicizumab, une immunothérapie innovante utilisée chez les patients atteints d’hémophilie A dans la prévention des saignements ou la réduction de la fréquence des épisodes hémorragiques.
Fichier principal
Vignette du fichier
GAILLARD-Lea.pdf (2.08 Mo) Télécharger le fichier
Origin : Files produced by the author(s)
Loading...

Dates and versions

dumas-02436656 , version 1 (13-01-2020)

Identifiers

  • HAL Id : dumas-02436656 , version 1

Cite

Léa Gaillard. L'autorisation temporaire d’utilisation de cohorte : les enjeux du dispositif français d’accès précoce à l’innovation thérapeutique illustré à travers l’évaluation de la demande d’ATU de cohorte de l’emicizumab, immunothérapie à destination des patients atteints d’hémophilie A. Sciences pharmaceutiques. 2019. ⟨dumas-02436656⟩
128 View
615 Download

Share

Gmail Facebook X LinkedIn More