En écho un à ralentissement de la R&D interne des big-pharma, l’agilité et la créativité portées les biotechs intéressent toujours plus les industries pharmaceutiques dans le développement de leur portefeuille produit. D’autant plus dans les marchés où l’innovation est clé et difficile à trouver comme celui des médicaments orphelins. Dans ce cas, la croissance externe est une solution idéale car elle permet aux entreprises d’aller chercher des projets ou produits chez les autres acteurs du domaine. Le médicament orphelin, par son statut particulier et le faible nombre de patients qu’il traite présente des défis et opportunités qu’il convient d’évaluer avant toute opération de croissance, tant dans le domaine médical et clinique que règlementaire ou d’accès au marché. Cette thèse s’intéresse à l’environnement global des médicaments orphelins, aux méthodes utilisées pour les stratégies de business développement dans ce marché, mais aussi aux évaluations, valorisations et bonnes pratiques de partenariat qui en découlent. Par un état des lieux européen à date sur les candidats médicaments en développement et ceux déjà commercialisés, la thèse oriente sur les bonnes stratégies à adopter dans ce domaine, les aires thérapeutiques d’intérêt pour un business développer, et sur comment trouver, évaluer et choisir son partenaire.