Impact thérapeutique de la midostaurin dans la prise en charge des mastocytoses systémiques avancées - DUMAS - Dépôt Universitaire de Mémoires Après Soutenance Accéder directement au contenu
Mémoires Année : 2019

Impact of Midostaurin on advanced systemic mastocytosis

Impact thérapeutique de la midostaurin dans la prise en charge des mastocytoses systémiques avancées

Résumé

Patients with advanced systemic mastocytosis have a poor prognosis and limited treatment options. The primary and the most common oncogenetic driver of systemic mastocytosis pathogenesis is D816V-mutated c-KIT tyrosine kinase receptor. Midostaurin bloked this cell pathway. We analyzed 46 patients, with a median age of 66 years (36 to 84 years) and an advanced systemic mastocytosis (ASM (n=17), ASM-AHD (n=25), et MCL (n=4)). 83% of patients were treated by Midostaurin in first line and 17% in second line at least. Midostaurin was given at 100 mg twice daily for at least 3 cycles of 28 days. We report an overall response rate of 80% (39% with partial remission and 41% with clinical remission). Median overall survival for the whole cohort was 69,3 months, 44,6 months for ASM, 80,4 months for ASM-AHD and 69,3 months for the 4 MCL. The most frequent grade 3/4 nonhematologic side effects were vomiting (17%), headache (11%), fatigue (9%) and constipation (9%). The most frequent grade 3/4 hematologic toxicitie was anemia (9%). These data illustrate the sustainable efficacy of Midostaurin in the therapeutic management of advanced systemic mastocytosis.
Les patients atteints de mastocytoses systémiques avancées ont un pronostic sombre et les options thérapeutiques restent limitées. L’oncogénèse de ces hémopathies s’explique en partie par l’expression d’un récepteur à activité tyrosine kinase auto-activé, c-KIT, portant le plus souvent la mutation D816V. La Midostaurin assure le blocage de cette voie de signalisation. Nous avons analysé 46 patients, avec un âge médian de 66 ans (36 à 84 ans), présentant une mastocytose systémique avancée (ASM (n=17), ASM-AHD (n=25), et MCL (n=4)). 83% des patients ont été traités par Midostaurin en première ligne, 17% au moins en deuxième ligne. La Midostaurine a été donnée à 100 mg deux fois par jour pendant au moins 3 cycles de 28 jours. La durée médiane de traitement sur l'ensemble de la cohorte était de 15,6 mois (3 à 109 mois). Nous rapportons une réponse globale à 80% (rémission partielle dans 39% des cas et rémission clinique dans 41% des cas). La survie globale médiane sur l’ensemble de la population étudiée était de 69,3 mois, 44,6 mois pour les ASM, 80,4 mois pour les ASM-AHD et 69,3 mois pour les 4 patients avec MCL. Les effets indésirables non-hématologiques de grades 3/4 les plus courants étaient les vomissements (17%), les céphalées (11%), l’asthénie (9%) et la constipation (9%). L’effet indésirable hématologique de grades 3/4 le plus courant était l’anémie (9%). Ces données illustrent l’efficacité durable de la Midostaurin dans la prise en charge thérapeutique des mastocytoses systémiques avancées.
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  • HAL Id : dumas-02467506 , version 1

Citer

Mathieu Bellal. Impact thérapeutique de la midostaurin dans la prise en charge des mastocytoses systémiques avancées. Médecine humaine et pathologie. 2019. ⟨dumas-02467506⟩
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