Depuis quelques années, de nouveaux types de médicaments arrivent sur le marché, ce sont les médicaments biologiques ou Biomédicaments. Parmi ces médicaments biologiques une nouvelle classe fait naitre beaucoup d’espoir, les médicaments de thérapie génique. Les médicaments de thérapie génique agissent directement sur patrimoine génétique des patients, de ce fait, afin d’assurer efficacité et sécurité, un cadre règlementaire spécifique à dû se développer. La thérapie génique in vivo consiste à traiter les cellules cibles directement chez le patient. Les vecteurs, permettant l’administration de l’acide nucléique aux cellules d’intérêts, jouent alors un rôle clé. Ces vecteurs sont nombreux et majoritairement classés en deux catégories : Vecteurs viraux et non viraux. De nombreuses technologies se sont développées ces dernières années. Toutes ces techniques possèdent des avantages et des inconvénients. Certaines sont déjà sur le marché d’autres sont peu matures, encore à des phases de R&D. La recherche est très active pour permettre le développement et l’arrivée sur le marché de traitements efficaces. Néanmoins, actuellement peu de médicaments de thérapie génique in vivo sont sur le marché. Des barrières importantes doivent être levées avant que la thérapie génique puisse tenir ces promesses. Parmi ces challenges, et outre les challenges cliniques, la production à grande échelle et la gestion du prix et du remboursement de ces traitements seront importants. Malgré ces challenges, le potentiel thérapeutique de ces traitements est porteur d’espoir pour de nombreux patients à travers le monde.