Enjeux réglementaires du développement des thérapies géniques dans l'Union européenne : l'exemple des cellules T à récepteur antigénique chimérique - DUMAS - Dépôt Universitaire de Mémoires Après Soutenance Access content directly
Master Thesis Year : 2020

Regulatory challenges for the development of gene therapies in the European Union: the example of chimeric antigen receptor T cells

Enjeux réglementaires du développement des thérapies géniques dans l'Union européenne : l'exemple des cellules T à récepteur antigénique chimérique

Abstract

Over the past years, pharmaceutical research actors have put their efforts into the development of a new type of therapy using genes of interest to treat severe diseases. Gene therapies are a new class of medicines for which structural and functional features significantly differ from classic drugs. Their development involve genetic manipulation from which gene expression is directly responsible for the desired therapeutic effect. This is a major breakthrough compared to conventional medicines that pushed the European Medicine Agency to implement new regulatory tools: on the one hand to provide a framework for development and marketing of such therapies, and on the other hand to encourage and facilitate access to patients in need. This thesis is illustrated by the recent development and marketing authorisation in Europe of Kymriah® and Yescarta®, two chimeric antigen receptor T cells. These examples show the challenges raised by the emergence of these innovative therapies and depict the different regulatory strategies proposed by the European Medicine Agency to achieve their marketing authorisation.
Ces dernières années, les acteurs de la recherche pharmaceutique ont montré un intérêt grandissant dans le développement d’un nouveau type de thérapie faisant intervenir des gènes d’intérêts pour traiter des pathologies graves. Les médicaments de thérapie génique sont ainsi une nouvelle classe médicamenteuse dont les caractéristiques structurelles et fonctionnelles diffèrent significativement par rapport aux traitements classiques. Leur développement implique la manipulation de gènes dont l’expression est directement responsable de l’effet thérapeutique recherché. Cette rupture avec les médicaments conventionnels a poussé l’Agence européenne du médicament à mettre en place de nouveaux outils réglementaires ; à la fois pour encadrer le développement et la mise sur le marché de telles thérapies, et pour encourager et faciliter la mise à disposition de ces médicaments auprès des patients dans le besoin. Le propos de cette thèse est illustré par le développement et la récente mise sur le marché européen de Kymriah® et Yescarta®, des cellules T à récepteur antigénique chimérique. Ces exemples permettent d’une part de comprendre les enjeux soulevés par l’émergence de ces thérapies innovantes et d’autre part de faire l’état des lieux des différentes stratégies réglementaires proposées par l’Agence européenne du médicament pour mener à bien leur mise sur le marché.
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Dates and versions

dumas-03099938 , version 1 (06-01-2021)

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  • HAL Id : dumas-03099938 , version 1

Cite

Clémentine Masson. Enjeux réglementaires du développement des thérapies géniques dans l'Union européenne : l'exemple des cellules T à récepteur antigénique chimérique. Sciences pharmaceutiques. 2020. ⟨dumas-03099938⟩
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