Accès précoce des médicaments au marché (2004-2019) - DUMAS - Dépôt Universitaire de Mémoires Après Soutenance Access content directly
Master Thesis Year : 2020

Early market access of drugs (2004-2019)

Accès précoce des médicaments au marché (2004-2019)

Abstract

The regulatory context and challenges have drastically changed over the last few years, leading European member states to wonder about how to bring innovative drugs into their healthcare systems. These innovations can sometimes give patients with life-threatening condition a chance to survive and heal. To help address unmet medical needs, the European Medicines Agency (EMA) has introduced « conditional » and « under exceptional circumstances » marketing authorisations. The Agency has also introduced regulatory programmes to support and promote the development of innovative medicines, such as PRIority MEdicines (PRIME) and Adaptive pathway. National programs have also been launched, in response to the European Compassionate Use regulation (EC) N°726/2004. However, strong discrepancies can be observed such as between the Temporary Use Authorization (ATU) in effect since 1994 in France and the Early Access Medicines Scheme (EAMS) launched in 2014 in the United Kingdom. The objective of these processes is to ensure early market access thanks to a shorter drug development and/or evaluation. The aim of this thesis is to present these processes, to analyse quantitative and qualitative data and to explore the emerging concerns. The evaluation of these innovative medicines is often based on fewer data than usual, which has raised questions about patient safety. In order to soothe these concerns, the EMA regularly publishes reports on these processes and has put in place dialogues with health actors to promote interactions. The main objective of health agencies is to continue facilitating early access of medicines to patients but also to implement and enforce adherence to regulatory standards to ensure access to safe medicines with added value.
Le contexte et les enjeux juridiques ont profondément changé au cours des dernières années, interrogeant les États membres de l’Europe sur l’accueil de l’innovation au sein du système de santé. Grâce à ces nouvelles innovations, on peut alors vouloir faire bénéficier les patients dans des situations d'urgence vitale, d'une chance supplémentaire. Pour atteindre cet objectif, l’Agence Européenne du Médicament (EMA) octroie des autorisations de mise sur le marché (AMM) européennes conditionnelles et dans des circonstances exceptionnelles anticipées pour apporter des réponses à des besoins médicaux non satisfaits. Elle a également mis en place des programmes pour soutenir et encourager le développement de médicaments innovants tels que PRIority MEdicines (PRIME) et Adaptative Pathway. Des programmes nationaux ont également vu le jour en tant qu’usage compassionnel précisé par le règlement (CE) n°726/2004 modifié. On note toutefois de fortes disparités, notamment entre l’Autorisation Temporaire d’Utilisation (ATU) en vigueur en France depuis 1994 et l’Early Access Medicines Scheme (EAMS) instauré en 2014 au Royaume Uni. Leur objectif est un accès au marché précoce grâce à la réduction de la durée de développement du médicament et/ou de son évaluation. Le but de cette thèse est de présenter ces processus et d’en dresser un bilan quantitatif et qualitatif en explorant les inquiétudes qu’ils ont suscité. En effet, les évaluations des médicaments innovants sont basées sur des données plus réduites que dans les procédures habituelles, ce qui a soulevé des questions concernant la sécurité des patients. Pour apaiser ces inquiétudes, l’EMA publie régulièrement des rapports sur ces processus et a mis en place des dialogues avec tous les acteurs de la santé pour favoriser les interactions. L’objectif clef des agences de santé est de poursuivre leur travail pour favoriser cet accès précoce aux patients, mais également d’exiger la mise en œuvre de normes de protection réglementaire élevées à la recherche de médicaments sûrs avec une valeur thérapeutique ajoutée.
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Dates and versions

dumas-03160757 , version 1 (05-03-2021)

Identifiers

  • HAL Id : dumas-03160757 , version 1

Cite

Manon Dutouya. Accès précoce des médicaments au marché (2004-2019). Sciences du Vivant [q-bio]. 2020. ⟨dumas-03160757⟩
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