Les canalopathies représentent une famille de pathologies d'origines génétiques diverses touchant de nombreux organes. Il s'agit principalement de maladies d'origines génétiques dont les traitements sont uniquement symptomatiques. Pouvant toucher, le système nerveux, le système musculaire, le système respiratoire ou encore le système endocrinien, ces pathologies présentent des expressions phénotypiques variées rendant leur diagnostic complexe et pouvant entrainer des retards de prise en charge. De nombreuses approches thérapeutiques ont pu être développées pour subvenir au besoin des patients touchés par ces troubles, cependant de nombreux projets de recherches sont en cours pour mieux comprendre et traiter ces maladies. Nous nous proposons donc dans un premier temps de passer en revue les canalopathies, ainsi que leurs thérapeutiques actuelles et futures.
Parmi les nombreuses approches développées, celle du remplacement des canaux ioniques par de petites molécules pouvant assurer la fonction des protéines mutées est prometteuse. Cette stratégie thérapeutique présente des avantages importants mais également un certain nombre de défis à surmonter pour permettre le développement de thérapeutiques innovantes et sûres pour les patients. Il s'agit de l'approche que nous avons pu développer. Dans ce travail, nous présenterons également les travaux expérimentaux nous ayant permis de réaliser la synthèse de composés capable de piéger les anions et de démontrer les mécanismes de complexation des ions à ceux-ci.