L’accès au marché d’un médicament remboursable nécessite l’intervention d’un grand nombre d’acteurs dont la Haute Autorité de Santé (HAS) et la commission de la transparence (CT) lors de la phase réglementaire. La mise à disposition effective d’un médicament peut être longue. En France, les dispositifs d’autorisation temporaire d’utilisation (ATU) et de « post-ATU » permettent un accès précoce, dérogatoire et temporaire à certains traitements avant que cette phase réglementaire soit finalisée. Ces médicaments au statut particulier nécessitent une gestion particulière pour les acteurs hospitaliers. Les objectifs de ce travail sont de discuter des enjeux et problématiques des médicaments sous ATU pour la HAS et les hôpitaux. Une étude rétrospective des dossiers instruits par la HAS entre 2016 et 2019 a permis d’approfondir la question des délais d’instruction et de la disponibilité de données cliniques recueillies au cours de cette période d’ATU pour l’évaluation médico-scientifique par la HAS. Le retour d’expérience du centre hospitalier universitaire (CHU) de Rouen a permis d’analyser les exigences et les contraintes de la mise à disposition de ces médicaments auprès des patients. L’étude rétrospective a mis en évidence un délai moyen d’instruction par la HAS plus long que celui de 180 jours, intégrant à la fois l’évaluation par la HAS de l’accès au remboursement et les négociations économiques ministérielles, prévu dans la réglementation. L’analyse des événements pouvant influencer ce délai a permis de mieux comprendre sa composition et de mettre en évidence des étapes difficilement compressibles. De plus, les données cliniques recueillies lors de cette période d’ATU ne sont que trop peu disponibles pour l’évaluation médico-scientifique par la HAS. Or, la période d’ATU pourrait constituer une source supplémentaire de données en vie réelle si elle était plus exploitée, tout comme la période de post-ATU qui a tendance à s'allonger contrairement à cette première. Le retour d’expérience du CHU de Rouen a mis en évidence les enjeux d’approvisionnement et de dispensation de ces médicaments au statut particulier mais également l’impact des réformes et évolutions actuelles sur les acteurs hospitaliers. Des réformes récentes ont permis d’élargir le périmètre du dispositif d’ATU, mais l’enjeu des délais d’accès au marché des médicaments bénéficiant de ce statut est plus que jamais d’actualité, d’autant que la question de la soutenabilité financière de l’accès précoce reste au cœur des préoccupations.