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Master Thesis

Évolution du scanner thoracique à un an d'un traitement par Lumacaftor-Ivacaftor chez des adolescents atteints de mucoviscidose homozygote F508del

Résumé : La mucoviscidose est la maladie autosomique récessive létale la plus fréquente dans la population occidentale. Elle est due à un dysfonctionnement ou une absence de protéine CFTR. Cela a pour conséquence une anomalie de la clairance mucociliaire, entrainant une morbi-mortalité respiratoire importante. Les traitements de la mucoviscidose, il y a encore quelques années, étaient principalement symptomatiques, avec pour but principal de retarder les complications. Depuis 2012, de nouvelles thérapeutiques ont fait leur apparition. Il s'agit de thérapies protéiniques avec un effet modulateur (correcteur ou potentialisateur) de la protéine CFTR. Le dernier traitement modulateur mis sur le marché est le lumacaftor-ivacaftor (ORKAMBI ®), commercialisé en 2015. Ce nouveau médicament a permis une amélioration de la fonction respiratoire, une réduction des exacerbations respiratoires et une augmentation de l'IMC. Cependant, les effets cliniques restes modestes et son coût n'est pas négligeable. Il est donc important de poursuivre les études à ce sujet. A notre connaissance, aucune étude n'a utilisé la TDM thoracique pour évaluer ce traitement à ce jour. Notre objectif a donc été d'évaluer l'effet du traitement par lumacaftor-ivacaftor à un an, chez les adolescents atteints de mucoviscidose F508de1 homozygote grâce à la TDM thoracique.
MATERIEL & METHODE :
Notre étude comprend une cohorte de 19 patients, monocentrique, rétrospective réalisée entre le ler janvier 2016 et le ter décembre 2020. Les TDM thoraciques avant l'initiation du traitement par lumacaftor-ivacaftor et les TDM thoraciques un an après ont été comparées oae deux radiologues, grâce au score de Bhalla modifié. Les données cliniques, fonctionnelles -nicrobiologiques ont également été recueillies.
RESULTATS :
Il a été retrouvé une amélioration significative du score total de Bhalla modifié, ainsi q;_, une tendance à la diminution des impactions mucoïdes un an après l'instauration du traitement par lumacaftor-ivacaftor. Le VEMS, la CVF, le DEM 25-75 augmentaient de manière significative, ainsi que le poids et l'IMC. Il a également été constaté une diminution significative des antibiothérapies et des antifongiques per os, ainsi qu'une diminution de l'A. fumigatus. En revanche, il n'a pas été retrouvé de corrélation significative entre score de Bhalla modifié et les autres paramètres étudiés.
CONCLUSION :
Le lumacaftor-ivacaftor permet une diminution significative des lésions pulmonaires visualisées à la TDM thoracique à court terme chez les adolescents atteints de mucoviscidose homozygote F508de1.
Document type :
Master Thesis
Complete list of metadata

https://dumas.ccsd.cnrs.fr/dumas-03335800
Contributor : Claire Leboeuf Connect in order to contact the contributor
Submitted on : Monday, September 6, 2021 - 3:00:21 PM
Last modification on : Tuesday, October 19, 2021 - 4:16:48 PM

File

Thèse Roussel Laurène 2021.pdf
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Identifiers

  • HAL Id : dumas-03335800, version 1

Citation

Laurène Roussel. Évolution du scanner thoracique à un an d'un traitement par Lumacaftor-Ivacaftor chez des adolescents atteints de mucoviscidose homozygote F508del. Médecine humaine et pathologie. 2021. ⟨dumas-03335800⟩

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