Use of real-world data in drug development: example in multiple myeloma
Utilisation des données de vie réelle dans l’évaluation du médicament : exemple dans le myélome multiple
Résumé
A multitude of data is available today throughout the patient care process. This wealth of information on the conditions of prescription, use of products and their tolerance profile represents an opportunity to continuously improve and develop the quality of care and knowledge of the pathologies. Multiple myeloma is an hematological cancer that remains incurable to this day and affects 5,000 new people per year in France. Research in this sector is active because it is an unmet therapeutic need with many options to be explored in a context of development of living innovation and targeted therapies. Clinical studies are essential to demonstrate the efficacy of a treatment and to obtain its marketing authorization. However, their strict methodology does not always allow them to be representative of the populations treated in multiple myeloma. Medico-administrative databases such as the Health Data Hub, real-life databases from private companies, and the VigiBase global pharmacovigilance database allow for the centralization of real-life data collection. This thesis cites different applications and analysis of these data and what they contribute to the management and knowledge of treatments in multiple myeloma. It also discusses the ethical and patient safety issues that these practices may raise.
Une multitude de données sont disponibles à ce jour tout au long du parcours de soin des patients. Cette mine d’informations sur les conditions de prescription, d’utilisation des produits et leur profil de tolérance représente une occasion d’améliorer et de développer en permanence la qualité des soins et les connaissances sur les pathologies. Le myélome multiple est un cancer hématologique qui demeure incurable à ce jour et touche 5 000 nouvelles personnes par an en France. La recherche dans ce secteur est rythmée puisqu’il s’agit d’un besoin thérapeutique insatisfait avec de nombreuses pistes à explorer dans un contexte de développement de l’innovation du vivant et des thérapies ciblées. Les études cliniques sont indispensables pour démontrer l’efficacité d’un traitement et obtenir son autorisation de mise sur le marché. Leur méthodologie stricte ne leur permet cependant pas toujours d’être représentatives des populations traitées dans le myélome multiple. Les bases de données médico-administratives telles que le Health Data Hub, les bases de données de vie réelles de sociétés privées, la base mondiale de pharmacovigilance VigiBase permettent de centraliser le recueil des données de vraie vie. Cette thèse cite différentes applications et analyse de ces données et ce qu’elles apportent à la prise en charge et à la connaissance des traitements dans le myélome multiple. Elle aborde également les questions éthiques et de sécurité du patient que ces pratiques peuvent faire émerger.
Domaines
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