Mise sur le marché d’un médicament destiné au traitement d’une maladie ultra-rare : retour d’expérience sur la commercialisation de Strensiq (asfotase alfa) - DUMAS - Dépôt Universitaire de Mémoires Après Soutenance Accéder directement au contenu
Mémoires Année : 2020

Marketing of a drug product treating an ultra-rare disease: feedback on Strensiq (asfotase alfa) commercialization

Mise sur le marché d’un médicament destiné au traitement d’une maladie ultra-rare : retour d’expérience sur la commercialisation de Strensiq (asfotase alfa)

Résumé

Strensiq, the first and the only one drug product indicated in the treatment of hypophosphatasia has been marketed in France in 2018. It is the final outcome of a long journey marked by many administrative, regulatory and health technology assessment steps. This treatment and the way it has been developed and assessed represent a particular interest due to the ultra-are nature of the disease (hypophosphatasia) and his particularly high cost of the treatment. Upon commercialization in France, all severe patients have had the opportunity to benefit from the treatment in consistence with inclusion criteria from clinical trials, proven efficacity and the labelling of the marketing authorization. Assessors have indeed recognized the important efficacy of the treatment. Authorities have accepted the high price requested for the treatment which highlights their interest for patients suffering from rare diseases. Also, pharmacists have demonstrated their high commitment to affected patients by delivering the product despite a regulatory and legal framework not adapted to such exceptional products.
Strensiq, premier et seul médicament indiqué dans le traitement des patients atteints d’hypophosphatasie a été commercialisé en France au cours de l’année 2018 concrétisant ainsi l’aboutissement de nombreuses étapes administratives, réglementaires et médico-économiques. Ce traitement et son parcours depuis son développement clinique jusqu’à sa mise à disposition présentent un intérêt particulier du fait de l’ultra rareté de la pathologie traitée (l’hypophosphatasie) et de son coût particulièrement important. Dès la commercialisation, les patients les plus sévèrement atteints ont été éligibles à une mise sous traitement en cohérence avec les critères d’inclusion des études cliniques, les effets importants démontrés du produit et l’indication de l’autorisation de mise sur le marché. Les évaluateurs ont ainsi reconnu l’efficacité importante du médicament. Les autorités, quant à elles, via l’acceptation de prix élevés ainsi que les incitations nombreuses à la mise sur le marché de tels médicaments, démontrent l’intérêt porté aux patients atteints de maladies orphelines. Enfin, les pharmaciens ont démontré leur engagement auprès des patients en assurant la délivrance de Strensiq en dépit de difficultés liées à un environnement réglementaire non adapté à des médicaments aussi onéreux.
Fichier principal
Vignette du fichier
LE MONNIER-Harold.pdf (11.57 Mo) Télécharger le fichier
Origine : Fichiers produits par l'(les) auteur(s)

Dates et versions

dumas-03481340 , version 1 (15-12-2021)

Identifiants

  • HAL Id : dumas-03481340 , version 1

Citer

Harold Le Monnier. Mise sur le marché d’un médicament destiné au traitement d’une maladie ultra-rare : retour d’expérience sur la commercialisation de Strensiq (asfotase alfa). Sciences pharmaceutiques. 2020. ⟨dumas-03481340⟩
63 Consultations
19 Téléchargements

Partager

Gmail Facebook X LinkedIn More