Development of pegcetacoplan in paroxysmal nocturnal hemoglobinuria
Le développement de pegcétacoplan dans l'hémoglobinurie paroxystique nocturne
Résumé
Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria is a rare disease diagnosed with hemolytic anemia, marrow failure or episodes of venous thrombosis. Other symptoms can also appear. The only curative therapy is a bone marrow transplantation for patients with severe aplastic anemia. Currently two treatments are available, however, unmet clinical needs remain. Pegcetacoplan is a drug in development which may solve some of these unmet needs and also improve patients’ quality of life. This thesis aims to describe the pharmaceutical development and market access of pegcetacoplan in paroxysmal nocturnal hemoglobinuria.
L’hémoglobinurie paroxystique nocturne est une maladie rare comprenant une triade clinique avec une anémie hémolytique, une hypoplasie médullaire de degré variable et des thromboses. D’autres signes cliniques peuvent être présents. Le seul traitement curatif est l’allogreffe de moelle osseuse qui est indiqué seulement lors d’anémie aplasique sévère. A ce jour, deux médicaments sont sur le marché cependant un besoin clinique non satisfait persiste. Pegcétacoplan est un médicament en développement qui pourrait permettre de résoudre certains de ces besoins cliniques non satisfaits tout en améliorant la qualité de vie des patients. Cette thèse a pour objectif de présenter le développement pharmaceutique et l’accès au marché de pegcétacoplan dans l’hémoglobinurie paroxystique nocturne.
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