CONTEXTE : la drépanocytose est une maladie héréditaire du globule rouge grevée d’une importante morbi-mortalité. Le seul traitement médicamenteux ayant fait la preuve de son efficacité dans cette pathologie est l’hydroxycarbamide. Bien que d’utilisation courante, ce traitement est difficile à manipuler en raison de sa grande variabilité inter-individuelle. L’apport de la pharmacologie semble particulièrement intéressant dans l’adaptation thérapeutique de l’hydroxycarbamide. OBJECTIF : l’objectif principal de cette étude était d’étudier la relation entre l’exposition pharmacologique à l’hydroxycarbamide et les critères clinico-biologiques de réponse au traitement. MÉTHODE : Nous avons réalisé une étude observationnelle, monocentrique, incluant les patients drépanocytaires, âgés de 9 mois à 21 ans, traités par hydroxycarbamide au CHU de Clermont-Ferrand entre le 15/03/2021 et le 31/08/2022. Les analyses pharmacologiques ont été réalisées par une technique de chromatographie en phase gazeuse couplée à la spectrométrie de masse. RÉSULTATS : sur les 19 patients inclus dans l’étude, 11 avaient atteint une AUC ≥ 115 mg/L/h. Nous avons observé une association significative entre l’AUC et le taux de globules blancs (p = 0.008), de monocytes (p = 0.002), de réticulocytes (p = 0.024), de VGM (p = 0.007) et de bilirubine (p = 0.009). Il n’existait pas de corrélation significative avec les autres paramètres biologiques étudiés, ni avec les paramètres cliniques de réponse au traitement. CONCLUSION : bien que peu utilisés en pratique courante, les dosages pharmacologiques semblent pouvoir apporter une aide dans la prise en charge des enfants drépanocytaires. Des travaux de plus grande ampleur sont nécessaires pour définir précisément leur place dans l’algorithme thérapeutique.