Orphan medicinal products within the European Union: regulatory environment, analysis of the orphan status maintenance at marketing authorisation application time and of significant benefit demonstration
Médicaments orphelins au sein de l’union européenne : environnement réglementaire, analyse du maintien du statut orphelin au moment de la procédure de mise sur le marché et de la démonstration du bénéfice significatif
Résumé
The thesis analyzes the orphan medicinal products authorized in Europe between January 1st, 2018 and March 31st, 2021 and in particular the maintenance of orphan status at time of marketing authorization application procedure. The analysis includes a characterization of the criteria used to demonstrate the significant benefit. For this period, 52 orphan medicinal products were authorized covering 60 orphan designations. The analysis is based on 2 publicly available documents which are published for each authorized orphan medicinal product, namely the “European Public Assessment Report” (EPAR) and the “Orphan Maintenance Assessment Report” (OMAR). The analysis shows that the prevalence reported in 62% of orphan status maintenance procedures is less than or equal to 1 patient per 10,000 people. Also, the applicant was invited by the Committee for Orphan Medicinal Products (COMP) for an oral explanation in 28% of the procedures. Moreover, in 25% of the procedures, no satisfactory method existed, so the applicant did not have to demonstrate any significant benefit. For the other procedures, the significant benefit was demonstrated in 91% of the cases using the domain “Clinical relevant benefit” (CRA), only 2 procedures used the domain “Major contribution to patient care” (MCPC) and 2 other procedures used the combination of CRA and MCPC domains. The 2 domains are composed of criteria and sub-criteria that can be used alone or in combination to demonstrate the significant benefit. The use and distribution of these criteria and sub-criteria in the orphan maintenance procedures are detailed in the thesis.
La thèse analyse les médicaments orphelins autorisés en Europe entre le 1er janvier 2018 et le 31 mars 2021 et notamment le maintien du statut orphelin au moment de la procédure de demande d’autorisation de mise sur le marché. L’analyse inclut une caractérisation des critères ayant permis de démontrer le bénéfice significatif. Pour cette période, 52 médicaments orphelins ont été autorisés couvrant 60 désignations orphelines. L’analyse se base sur 2 documents disponibles publiquement qui sont publiés pour chaque médicament orphelin autorisé, à savoir le « European Public Assessment Report » (EPAR) et le « Orphan Maintenance Assessment Report » (OMAR). L’analyse montre que la prévalence reportée dans 62 % des procédures de maintien du statut orphelin est inférieure ou égale à 1 patient pour 10 000 personnes. Également, le demandeur a été invité, par le comité des médicaments
orphelins (COMP), à une explication orale pour 28 % des procédures. De plus, dans 25 % des procédures aucune méthode considérée comme satisfaisante existait donc le demandeur n’a pas eu à démontrer de bénéfice significatif. Pour les autres procédures, le bénéfice significatif a été démontré dans 91 % des cas en utilisant le domaine « Avantage cliniquement pertinent » (ACP), seulement 2 procédures ont utilisé le domaine « Contribution majeure aux soins du patients » (CMSP) et 2 autres procédures ont utilisé la
combinaison des domaines ACP et CMSP. Les 2 domaines sont composés de critères et sous-critères qui peuvent être utilisés seul ou en association pour démontrer le bénéfice significatif. L’utilisation et la répartition de ces critères et sous-critères dans les procédures de maintien du statut orphelin sont détaillées dans la thèse.
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