Mémoires Année : 2023

Is France ready for gene therapy? Funding, pricing, and economic regulation of these advanced therapy drugs, illustrated by Zolgesma (onasemnogene abeparvovec)

La France est-elle prête à accueillir les thérapies géniques ? Financement, tarification et régulation économique de ces médicaments de thérapie innovante, illustré par Zolgensma (onasemnogène abéparvovec)

Résumé

The advent of gene therapies on the market has sparked great hopes in the management of genetic diseases, offering previously unimaginable prospects for cure. However, these treatments face significant challenges, particularly in terms of funding, pricing, and long-term effectiveness uncertainty. Therefore, to what extent is France and its healthcare system economically prepared for the arrival of gene therapy? What financing, pricing, and regulatory solutions should be considered for these innovative products? To address these questions, a mixed-method study was conducted, consisting of an in-depth literature review and semi-structured interviews with experts. These interviews allowed for the collection of diverse perspectives and enriched the understanding of the pricing and funding issues related to gene therapies in France. Stakeholders differ on solutions, but converge on the crucial importance of health economic analyses for establishing fair prices. Article 54 of the LFSS for 2023, intended to provide solutions, raises concerns due to its rigidity and the mandatory performance-based payment contracts. Proposed improvements, such as increased conventionnal flexibility and enhanced data regulation, are being considered. Adressing these challenges requires ongoing cooperation among all stakeholders to ensure equitable access to treatments while preserving the financial sustainability of the healthcare system.
L'arrivée des thérapies géniques sur le marché suscite de grands espoirs dans la prise en charge des maladies génétiques, offrant des perspectives de guérison jusque-là inenvisageables. Toutefois, ces traitements se heurtent à des défis majeurs, notamment sur le financement de ces produits, leur tarification et une incertitude quant à leur efficacité à long terme. Ainsi, dans quelle mesure la France et son système de santé est en mesure de faire face à l'arrivée des thérapies géniques du point de vue économique ? Quelles solutions de financement, de tarification et de régulation envisager pour ces produits innovants ? Pour répondre à ces interrogations, une étude mixte a été menée. Cette étude repose sur une revue bibliographique approfondie ainsi que des entretiens semi-directifs avec des experts. Ces entretiens ont permis de recueillir des perspectives diverses et d'enrichir la compréhension des enjeux liés à la tarification et au financement des thérapies géniques en France. Les parties prenantes divergent quant aux solutions, mais convergent sur l'importance cruciale des analyses médico-économiques pour établir des prix justes. L'article 54 de la LFSS pour 2023, censé apporter des solutions, soulève des préoccupations en raison de son caractère rigide et de l'obligation des contrats de paiement à la performance. Des pistes d'amélioration, telles qu'une plus grande flexibilité conventionnelle et une régulation accrue des données, sont envisagées. Résoudre ces défis nécessite une coopération continue entre toutes les parties prenantes pour garantir un accès équitable aux traitements tout en préservant la soutenabilité financière du système de santé.
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Yann Certain. La France est-elle prête à accueillir les thérapies géniques ? Financement, tarification et régulation économique de ces médicaments de thérapie innovante, illustré par Zolgensma (onasemnogène abéparvovec). Sciences pharmaceutiques. 2023. ⟨dumas-04382014⟩
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