Abordant la complexité des pathologies génétiques rares, cette thèse explore les défis associés à leurs traitements dans la médecine moderne. Elle met en avant le rôle innovateur d'IPSEN Pharma, en particulier avec le lancement de Bylvay® pour traiter la cholestase familiale intra-hépatique progressive (PFIC), le syndrome d'Alagille et l'atrésie biliaire. En se focalisant sur le Moyen-Orient, cette étude offre une analyse multidimensionnelle entre médecine, réglementation et stratégie commerciale, tout en soulignant l'évolution vers une médecine plus ciblée.