Espoir dans la prise en charge du vitiligo non segmentaire : Ruxolitinib, aspects réglementaires
Résumé
De nos jours, le vitiligo, dermatose caractérisée par l’apparition de taches blanches sur la peau, touche près de 1% de la population mondiale. L’origine auto-immune de destruction des mélanocytes sur un terrain génétiquement prédisposé et sous l’effet de stress interne ou externe serait l’un des principaux mécanismes physiopathologiques impliqué. Jusqu’alors, l’intégralité des traitements du vitiligo disponibles pour les patients était hors Autorisation de Mise sur le Marché (AMM) avec des résultats plus ou moins satisfaisants en termes d’efficacité et de sécurité.
Depuis quelques années, les mécanismes physiopathologiques de cette pathologie sont de mieux en mieux appréhendés. De nouvelles cibles thérapeutiques très prometteuses ont été identifiée. C’est le cas de la voie de l’IFN-ɣ/JAK/STAT qui semblerait jouer un rôle prépondérant dans la destruction des mélanocytes.
Récemment, le premier traitement dans l’histoire de l’arsenal thérapeutique du vitiligo, Ruxolitinib (Opzelura®) sous forme topique, a obtenu une AMM dans l’indication du vitiligo non segmentaire avec atteinte faciale de l’adulte et de l’enfant de plus de 12 ans. Cet inhibiteur de JAK a donné de très bons résultats en matière de repigmentation et ouvre la voie à de nouvelles perspectives pour les patients.
Cette thèse dresse un panorama de la physiopathologie, des traitements de référence et de l’espoir de prise en charge du vitiligo à la suite de l’approbation du ruxolitinib. Elle décrit les aspects réglementaires aux USA, en EU et en France qui ont conduit à l’obtention de cet AMM et ont permis de grandement faciliter l’accès sur le marché de ce traitement et sa mise à disposition pour les patients.
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