Malgré des avancées thérapeutiques majeures au cours des dernières décennies, 30 à 40% des patients pédiatriques atteints de leucémie aigüe myéloïde (LAM) rechutent, avec une survie globale à 5 ans de seulement 40%. Dans un objectif de stratégie thérapeutique personnalisée pour ces patients en rechute ou réfractaires, il s’avère donc primordial de mieux définir l’utilité potentielle des médicaments anticancéreux actuellement disponibles. Plusieurs modèles expérimentaux tels que le drug testing ex vivo permettent d’étudier la sensibilité des cellules leucémiques à ces nouveaux agents anticancéreux.
L’objectif de ce travail était d’étudier la faisabilité du drug testing ex vivo à la fois au diagnostic et en cas de rechute ou de maladie réfractaire chez les participants du projet CONECT-AML. Dans le cadre de ce projet, ancillaire de l’essai randomisé européen de phase III MyeChild01, les échantillons biologiques non utilisés à des fins diagnostiques, étaient adressés à différentes équipes de recherche dont celle du Dr Meyling Cheok, pour réalisation d’un drug testing ex vivo.
Au total, 395 patients ont été inclus dans CONECT-AML entre mars 2018 et juillet 2023. 338 échantillons biologiques ont été adressés pour drug testing ex vivo, dont 238 (70,4%) de qualité suffisante pour réaliser la technique. Le taux de succès de la technique, de 95%, était équivalent entre diagnostic et rechute/maladie réfractaire. In fine, 200 patients (50,6%) inclus dans CONECT-AML ont obtenu au moins un succès de technique et la répétition du drug testing a été possible pour 26 patients. Enfin, le nombre médian de molécules testées était significativement supérieur au diagnostic par rapport à la rechute/maladie réfractaire. Les résultats de notre étude indiquent que la réalisation du drug testing est faisable dans le cadre de la prise en charge des LAM pédiatriques. Malgré tout, des ajustements sont nécessaires avant de pouvoir l'appliquer en clinique.