Les ARN interférents : d'une découverte scientifique à une nouvelle classe thérapeutique - DUMAS - Dépôt Universitaire de Mémoires Après Soutenance Accéder directement au contenu
Mémoires Année : 2023

Les ARN interférents : d'une découverte scientifique à une nouvelle classe thérapeutique

Résumé

En 1998, la découverte du mécanisme physiologique d'ARN interférence chez le nématode, par Andrew Fire et Craig Mello, a constitué une avancée majeure dans la compréhension de la régulation post-transcriptionnelle des gènes. Cependant, l'exploitation de ce phénomène biologique comme option thérapeutique a constitué un réel défi. Vingt ans après, le premier ARN interférent (siRNA), patisiran, indiqué dans prise en charge de l'amylose à transthyrétine, a été commercialisé. Depuis, trois autres traitements – givosiran, lumasiran, vutrisiran – sont disponibles et une soixantaine en cours de développement clinique. Dans quel contexte et par quels moyens les chercheurs ont-ils réussi à exploiter ce mécanisme naturelle de diminution spécifique de l'expression protéique pour développer une nouvelle classe thérapeutique ?
Fichier principal
Vignette du fichier
thierryPH23.pdf (6.55 Mo) Télécharger le fichier
Origine : Fichiers produits par l'(les) auteur(s)

Dates et versions

dumas-04373560 , version 1 (05-01-2024)

Identifiants

Citer

Margot Thierry. Les ARN interférents : d'une découverte scientifique à une nouvelle classe thérapeutique. Sciences pharmaceutiques. 2023. ⟨dumas-04373560⟩
7 Consultations
4 Téléchargements

Partager

Gmail Facebook X LinkedIn More